2017年10月，中辦、國(guó)辦印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》），提出一系列藥械創(chuàng)新治本之策?！兑庖?jiàn)》發(fā)布一年來(lái)，我國(guó)藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革工作取得突破性進(jìn)展--基本解決了藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓?jiǎn)栴}，一批臨床急需新藥優(yōu)先獲準(zhǔn)上市，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)穩(wěn)步推進(jìn)，藥品、醫(yī)療器械上市許可持有人制度試點(diǎn)成效明顯……醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力不斷增強(qiáng)，人民群眾用得上、用得起新藥好藥的獲得感不斷提升。

　　今年8月，藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱"藥審中心"）網(wǎng)站公布48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單，向社會(huì)征求意見(jiàn)。納入該名單的藥品，符合要求的均可直接提出上市申請(qǐng)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評(píng)審批程序，加快審評(píng)審批。這是藥品審評(píng)審批制度改革以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)推出的又一項(xiàng)實(shí)實(shí)在在解決臨床用藥急需的有力舉措。

　　自去年10月中辦、國(guó)辦印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》以來(lái)，藥審改革深入推進(jìn)。隨著接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、推進(jìn)拓展性臨床試驗(yàn)、實(shí)施臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案制度及臨床試驗(yàn)申請(qǐng)到期默認(rèn)制度等政策加速推行，國(guó)內(nèi)外新藥在中國(guó)上市速度加快，不斷滿足公眾用上新藥好藥的需求。

　　分秒必爭(zhēng)疏通審評(píng)積壓"堵點(diǎn)"

　　以往，我國(guó)藥品審評(píng)審批效率低、新藥上市慢。許多藥品上市申請(qǐng)?zhí)峤缓?，需要?shù)年才能獲批。藥審人員數(shù)量不足，藥審力量薄弱，藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓?jiǎn)栴}嚴(yán)重，一度成為我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展道路上的"堵點(diǎn)"之一。藥審改革實(shí)施以來(lái)，經(jīng)過(guò)藥品審評(píng)審批相關(guān)部門(mén)的不懈努力，這個(gè)"堵點(diǎn)"已基本"疏通"。

　　今年年初發(fā)布的《2017年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示：2017年，我國(guó)完成審評(píng)審批的藥品注冊(cè)申請(qǐng)共9680件。排隊(duì)等待審評(píng)的注冊(cè)申請(qǐng)已由2015年9月高峰時(shí)的近2.2萬(wàn)件降至4000件。目前，這個(gè)數(shù)字已經(jīng)降低到3200件以下。

　　事實(shí)上，整體積壓?jiǎn)栴}的解決建立在單個(gè)藥品審評(píng)審批用時(shí)下降的基礎(chǔ)上。以化學(xué)藥為例，目前仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)審評(píng)審批平均用時(shí)約為70個(gè)工作日，僅為法定時(shí)限的一半。藥品審評(píng)審批積壓"堰塞湖"已基本疏通，仿制藥基本能做到按時(shí)審評(píng)，創(chuàng)新藥審評(píng)周期逐漸縮短。

　　據(jù)藥審中心有關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，目前以適應(yīng)證團(tuán)隊(duì)建設(shè)及項(xiàng)目管理為中心，優(yōu)先審評(píng)、溝通交流、專家咨詢委員會(huì)及信息公開(kāi)無(wú)縫銜接的審評(píng)工作機(jī)制已經(jīng)初步形成，藥品審評(píng)隊(duì)伍由原來(lái)的不足200人擴(kuò)大到現(xiàn)在的800余人，藥品審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)、質(zhì)量和效率都有很大提高。

　　瞄準(zhǔn)急需實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批

　　2016年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局出臺(tái)《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，將多種情況納入優(yōu)先審評(píng)范圍，其中包括防治艾滋病、肺結(jié)核、病毒性肝炎、罕見(jiàn)病、惡性腫瘤藥物以及兒童老人急等的"救命藥"的注冊(cè)申請(qǐng)。

　　截至2017年底，共有25批423件注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序。其中，具有明顯臨床價(jià)值的新藥占比最大，共191件，占45%；兒童用藥共47件。有57個(gè)品種110件注冊(cè)申請(qǐng)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序得以加快批準(zhǔn)上市，包括我國(guó)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥重組埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治療用新藥阿舒瑞韋軟膠囊、非小細(xì)胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇藥左乙拉西坦注射用濃溶液、治療乙肝和艾滋病的國(guó)產(chǎn)仿制藥富馬酸替諾福韋二吡呋酯膠囊等一批具有明顯臨床價(jià)值的藥品。據(jù)悉，甲磺酸奧希替尼片從申報(bào)到獲批生產(chǎn)用時(shí)不到7個(gè)月，國(guó)產(chǎn)重組埃博拉病毒病疫苗審評(píng)僅用時(shí)5個(gè)月。

　　截至今年8月，藥審中心已公開(kāi)發(fā)布31批410個(gè)列入優(yōu)先審評(píng)審批的品種。這意味著，越來(lái)越多的臨床"救命藥"將通過(guò)優(yōu)先審評(píng)渠道批準(zhǔn)上市，應(yīng)用于臨床。

　　提高溝通交流的質(zhì)量和效率，是加快審評(píng)審批工作的有效途徑。目前，藥審中心已構(gòu)建起溝通交流會(huì)議、網(wǎng)絡(luò)平臺(tái)咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和周三現(xiàn)場(chǎng)咨詢等多渠道、多層次溝通交流模式。2017年，藥審中心召開(kāi)溝通交流會(huì)議321場(chǎng)，較2016年增長(zhǎng)了172%；接收網(wǎng)絡(luò)平臺(tái)咨詢5881個(gè)、電話咨詢上萬(wàn)次、郵件咨詢數(shù)千次，且每周三定期開(kāi)展現(xiàn)場(chǎng)咨詢。

　　"公開(kāi)透明的溝通交流為企業(yè)解決了很多研發(fā)難題，規(guī)避了較大的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，節(jié)省了大量的研發(fā)資源，極大地促進(jìn)了企業(yè)研發(fā)水平和效率的提高。"業(yè)內(nèi)人士對(duì)藥審中心的溝通交流制度表示贊賞。

　　對(duì)于我國(guó)藥品審評(píng)審批，前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司董事長(zhǎng)謝東表示："近年來(lái)，我國(guó)藥品審評(píng)審批水平迅速提升，已在許多領(lǐng)域接近國(guó)際水平。相關(guān)機(jī)構(gòu)審評(píng)觀念已發(fā)生重大轉(zhuǎn)變--以滿足患者臨床需求為出發(fā)點(diǎn)，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物研發(fā)。"同時(shí)，他期待藥審改革能持續(xù)深入推進(jìn)，形成國(guó)家、地方、不同職能中心以及不同審評(píng)專業(yè)部門(mén)之間協(xié)同一致的完整鏈條。

　　簡(jiǎn)化程序縮短境內(nèi)外上市"時(shí)差"

　　今年7月中旬，廣東省藥品交易中心發(fā)布通知，將新上市的九價(jià)人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗納入備案采購(gòu)范圍，通過(guò)交易平臺(tái)實(shí)行備案采購(gòu)。該疫苗于今年5月在我國(guó)獲得有條件批準(zhǔn)上市，大大方便了公眾接種。

　　由于種種原因，境外新藥在國(guó)內(nèi)上市存在"時(shí)差"問(wèn)題，一些療效顯著的藥品無(wú)法及時(shí)惠及國(guó)內(nèi)患者。數(shù)據(jù)顯示，近十年來(lái)，在美國(guó)、歐盟、日本上市的新藥有415個(gè)品種，其中，有76個(gè)已在我國(guó)上市，201個(gè)在我國(guó)處于臨床試驗(yàn)或申報(bào)階段。

　　為解決"時(shí)差"問(wèn)題，國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)不斷簡(jiǎn)化境外上市新藥審批程序，對(duì)防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病治療的藥品，接受不存在人種差異的境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，優(yōu)化藥品臨床試驗(yàn)審批程序。目前，簡(jiǎn)化境外上市新藥審批政策效果已經(jīng)初步顯現(xiàn)。今年4月到6月短短兩個(gè)月內(nèi)，九價(jià)人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗、索磷布韋復(fù)方制劑、PD-1抗體藥物納武利尤單抗注射液等7個(gè)防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥，通過(guò)快速審評(píng)在我國(guó)獲批上市。這些藥品均為治療腫瘤、丙肝和罕見(jiàn)病的急需藥物。

　　據(jù)悉，國(guó)家藥監(jiān)局將繼續(xù)出臺(tái)鼓勵(lì)境外新藥國(guó)內(nèi)上市的相關(guān)政策措施，其中包括將所有進(jìn)口化學(xué)藥品上市前注冊(cè)檢驗(yàn)調(diào)整為上市后監(jiān)督抽樣，根據(jù)境外新藥在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)情況，分別給予相應(yīng)的數(shù)據(jù)保護(hù)期，實(shí)施藥品專利鏈接和專利期限補(bǔ)償制度等。

　　業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，隨著這些鼓勵(lì)政策的出臺(tái)實(shí)施，我國(guó)患者用藥和歐美患者用藥"時(shí)差"將漸漸縮短，趨于同步，甚至我國(guó)可先于國(guó)外用上新藥。

　　事實(shí)上，在簡(jiǎn)化和加快審評(píng)審批的同時(shí)，藥監(jiān)部門(mén)還著力加強(qiáng)監(jiān)管，以確保藥品安全有效。國(guó)家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人在今年6月22日國(guó)務(wù)院政策例行吹風(fēng)會(huì)上表示，要加強(qiáng)后續(xù)監(jiān)管，強(qiáng)化境外檢查。對(duì)境外上市新藥的研發(fā)、生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)的檢查是加強(qiáng)監(jiān)管的重要手段，也是國(guó)際通行做法。境外檢查能控制產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)，使監(jiān)管關(guān)口前移，更好地保障公眾健康。（記者 劉云濤）

【"聚焦審評(píng)審批制度改革"系列報(bào)道之一】