編者按

       今年以來，李克強總理就抗癌藥降價問題多次作出重要批示，并召開國務(wù)院常務(wù)會議對加快已在境外上市新藥審批、落實抗癌藥降價措施等進行部署。國家藥監(jiān)局認真落實總理要求，在大力推進抗癌藥仿制藥一致性評價的同時，加快抗癌新藥上市審評，為癌癥治療提供更多的選擇。11月29日，國家醫(yī)療保障局等三部門又聯(lián)合下發(fā)通知，要求做好《國家醫(yī)療保障局關(guān)于將17種抗癌藥納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類范圍的通知》落實工作。通過多部門共同努力，我國癌癥患者用藥可及性進一步提升。

　　今日本報刊發(fā)《全力助推國產(chǎn)抗癌藥加速上市》一文，旨在展現(xiàn)藥監(jiān)部門在推進讓患者用得上、用得起優(yōu)質(zhì)抗癌藥方面的擔當和作為，敬請關(guān)注。

　　近幾個月來，成都市45歲的張女士極為痛苦：她的母親被確診為肺腺癌患者，連續(xù)兩次化療失敗后，還出現(xiàn)了癌細胞腦膜轉(zhuǎn)移。11月10日，在醫(yī)生的建議下，今年6月上市的晚期非小細胞肺癌三線用藥--鹽酸安羅替尼膠囊（以下簡稱"安羅替尼"）成為張女士救母的最后一線希望。

　　近年來，隨著藥品審評審批制度改革的推進，以及國內(nèi)抗癌藥研發(fā)能力的增強，國產(chǎn)抗癌藥逐漸發(fā)力，不僅滿足了臨床需求，有效實現(xiàn)了抗癌藥可及性，同時還打破了進口產(chǎn)品長期壟斷市場、藥品價格高的局面，減輕患者用藥負擔。在此過程中，藥品審評中心多方助力國產(chǎn)抗癌藥上市，努力讓患者早日用得上、用得起抗癌藥。

助力國產(chǎn)抗癌新藥研發(fā)  填補臨床空白

　　據(jù)藥審中心化藥臨床一部部長楊志敏介紹，2018年我國有3個擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的國產(chǎn)抗癌新藥經(jīng)優(yōu)先審評獲批上市，分別是：治療非小細胞肺癌的鹽酸安羅替尼膠囊、治療結(jié)腸癌的呋喹替尼膠囊，以及治療晚期乳腺癌的馬來酸吡咯替尼片。"這3個新藥都是在我國獲批的疾病領(lǐng)域沒有同類產(chǎn)品的藥品，填補了治療領(lǐng)域的空白。"楊志敏說。

　　作為曾經(jīng)的臨床大夫，楊志敏為國產(chǎn)抗癌藥的崛起而驕傲。她說，現(xiàn)在除了已經(jīng)上市的3個抗癌新藥外，還有好幾個同樣擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的抗癌新藥正在審評中。"這些抗癌新藥的上市能進一步滿足患者的臨床用藥需求。在它們未上市之前，很多適應證患者實際上是無藥可治。"

　　以安羅替尼為例，該藥物為"既往至少接受過兩種系統(tǒng)化療后出現(xiàn)進展或復發(fā)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者"的治療提供了一種新的可能。也正因如此，自今年6月上市以來，安羅替尼市場放量速度遠超預期。安羅替尼由正大天晴藥業(yè)集團股份有限公司與南京愛德程寧欣藥物研發(fā)有限公司共同研發(fā)。正大天晴總裁王善春表示，正是藥品審評部門的重視、審評專家加班加點工作，才使安羅替尼能在短時間內(nèi)完成上市審評，并獲得批準。

　　"藥審改革的目的不僅僅是為了審評提速，更重要的是通過優(yōu)化審評程序，提高審評質(zhì)量，助力申請人科學研發(fā)，最終實現(xiàn)讓患者盡快用上好藥。"楊志敏說。

　　值得關(guān)注的是，在安羅替尼申報及審評過程中，藥審中心有關(guān)人員與其申請人前后召開6次面對面、多次其他形式的溝通交流會，以幫助申請人解決面臨的難題，甚至是幫助申請人改進臨床試驗方案。僅安羅替尼藥品說明書，前后就經(jīng)歷近20次修訂。

　　據(jù)介紹，每次溝通交流會時間只有1小時，但為了這1小時，審評小組的每位審評人員至少要準備5小時。"我們要看全球的資料、疾病的全球研究進展、治療現(xiàn)狀、各國指南要求，以及全球其他同類產(chǎn)品的研發(fā)情況；還要認真分析新藥特點，探索前景，發(fā)現(xiàn)、想到什么問題就要隨時記錄下來。只有我們自己弄明白了，真正理解研發(fā)、理解這個新藥，才能更好地與申請人進行交流。"楊志敏說。記者看到，僅10月28日一天，楊志敏就在厚厚的工作記錄本上寫滿了6頁內(nèi)容。

提高抗癌仿制藥質(zhì)量  實現(xiàn)原研替代

　　"國家推行仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，就是為了提高仿制藥質(zhì)量，最終實現(xiàn)在臨床上可替代原研藥。"藥審中心統(tǒng)計與臨床藥理學部腫瘤適應證主審審評員王玉珠說。

　　近年來，為解決臨床急需用藥問題，減輕患者用藥負擔，藥審中心大力加速抗癌藥品上市審評進度，在上市時間和藥品質(zhì)量上努力縮短我國與歐美發(fā)達國家和地區(qū)抗癌藥品的差距。一方面，將專利到期、國內(nèi)首仿等抗癌仿制藥納入優(yōu)先審評程序；另一方面，開展仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作，確保仿制藥在質(zhì)量和療效上與原研藥一致。

　　數(shù)據(jù)顯示，2015年1月1日~2018年11月19日，進入藥審中心的抗癌仿制藥（含一致性評價的品種，下同）注冊申請共810件，涉及116個活性成分。目前，大多數(shù)活性成分的注冊申請已完成技術(shù)審評，并建議批準臨床或批準生產(chǎn)。

　　王玉珠表示，在抗癌仿制藥審評過程中，藥審中心嚴格把握審評技術(shù)標準，以確保產(chǎn)品質(zhì)量。同時，通過建立一系列制度，確保審評時限以及公平、公正和公開。"審評員幾乎沒有不加班的，包括周末及節(jié)假日。"王玉珠說。

　　記者了解到，我國通過仿制藥一致性評價的抗癌仿制藥有治療非小細胞肺癌的吉非替尼片（齊魯制藥）和治療白血病的甲磺酸伊馬替尼片（江蘇豪森），以及化學藥品注冊分類改革后，按照與原研藥質(zhì)量和療效一致標準審評，建議批準上市的治療乳腺癌的注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）（石藥歐意）和治療非小細胞肺癌的注射用培美曲塞二鈉（四川匯宇）。

　　石藥歐意的注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）于今年2月正式上市，其價格是原研藥Abraxane的一半。該藥一經(jīng)投入市場，便獲得積極反饋。石藥集團相關(guān)人士表示，盡管目前占據(jù)的市場份額不大，但該產(chǎn)品有望實現(xiàn)原研替代，全年銷售額能達數(shù)億元。湖北省腫瘤醫(yī)院院長吳新紅也認為，這樣的產(chǎn)品上市符合"鼓勵國產(chǎn)仿制藥實現(xiàn)原研替代"的醫(yī)改政策，為患者提供了新的治愈機會，為臨床醫(yī)生提供了新的治療方式。

助推抗癌基藥一致性評價  一個也不能少

　　最近一段時間，藥審中心統(tǒng)計與臨床藥理學部審評員劉冬為巰嘌呤片等抗癌基藥的仿制藥一致性評價工作忙得"腳打后腦勺"--巰嘌呤片是國家基藥品種，同時也是首輪要通過仿制藥一致性評價的289個品種之一。

　　說到巰嘌呤片，很多人都不陌生--2017年下半年，因市場容量小、生產(chǎn)成本高、中標價格低等原因，巰嘌呤片出現(xiàn)了全國性市場短缺，被報紙、電視等媒體不斷報道。

　　據(jù)了解，巰嘌呤片是兒童白血病治療的骨干藥物，全國共有2個規(guī)格，僅7個批準文號，但實際生產(chǎn)的只有陜西興邦藥業(yè)和浙江浙北藥業(yè)兩家企業(yè)。2016年，巰嘌呤片總銷售額為163萬元，浙江浙北藥業(yè)該品銷售額僅40多萬元。

　　"巰嘌呤片屬細胞毒類藥物，按藥品GMP要求需要單獨生產(chǎn)線生產(chǎn)。但因為市場小，生產(chǎn)線最多生產(chǎn)一個月，其他時間都在閑置。"劉冬說。以浙江浙北藥業(yè)為例，該企業(yè)這條片劑抗腫瘤藥生產(chǎn)線，一年只生產(chǎn)3~5個批次藥品，僅占全公司約2%的銷售總額，企業(yè)缺乏開展仿制藥一致性評價的動力。

　　同為289品種的維A酸片也存在類似問題。作為臨床不可或缺的白血病治療用藥，該產(chǎn)品于20世紀80年代上市，現(xiàn)有批準文號4個，生產(chǎn)廠家2家，全年市場銷售額才幾百萬元。

　　"這兩個抗癌基藥都屬臨床必需品種。如果企業(yè)不生產(chǎn)，患者就只能購買進口產(chǎn)品。"劉冬說。數(shù)據(jù)顯示，目前，巰嘌呤片進口產(chǎn)品價格是國內(nèi)產(chǎn)品的25倍。

　　抗癌基藥一個也不能少！所幸的是，在藥審中心專題研究、與企業(yè)反復溝通，并在國家相關(guān)部委和地方政府的支持下，目前這兩個產(chǎn)品的相關(guān)生產(chǎn)企業(yè)正在積極開展相關(guān)研究，為滿足患者需求、保障臨床供應而努力。