中國食品藥品網(wǎng)訊（記者 落楠） 6月10日，國家藥典委員會發(fā)布《人用基因治療制品總論（公示稿）》，向社會各界征求意見，公示期為3個(gè)月。

　　據(jù)悉，基因治療制品通常由含有工程化基因構(gòu)建體的載體或遞送系統(tǒng)組成，其活性成分可為DNA、RNA、基因改造的病毒、細(xì)菌或細(xì)胞，通過將外源基因?qū)氚屑?xì)胞或組織，替代、補(bǔ)償、阻斷、修正特定基因，以達(dá)到治療疾病的目的。

　　近年來，基因治療研究的迅速發(fā)展推動了基因治療制品的研發(fā)。按照2020年版《中國藥典》編制大綱規(guī)劃，國家藥典委員會于2017年立項(xiàng)開展相關(guān)研究工作，擬建立人用基因治療制品總論，現(xiàn)已完成相關(guān)起草復(fù)核工作，向社會各界征求意見。

　　依據(jù)載體的不同，基因治療制品可分為以病毒為載體的基因治療制品，以質(zhì)粒DNA為載體的基因治療制品，以及以細(xì)菌為載體的基因治療制品，其中以病毒和質(zhì)粒DNA為載體的基因治療制品為常見?！度擞没蛑委熤破房傉摚ü靖澹肥菍蛑委熤破飞a(chǎn)和質(zhì)量控制的通用性技術(shù)要求，包括制造、特性分析、標(biāo)準(zhǔn)品/參比品/對照品、制品檢定、貯存、有效期和標(biāo)簽等內(nèi)容。《人用基因治療制品總論（公示稿）》重點(diǎn)針對以病毒和質(zhì)粒DNA為載體的基因治療制品，也適用于用于基因修飾細(xì)胞（在輸入受試者或病人之前用基因治療載體進(jìn)行離體或體外修飾的自體或異體體細(xì)胞）的載體。

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