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    由于患者人群少，利潤空間小，以往許多制藥公司對開發(fā)罕見病藥物（也稱“孤兒藥”）不屑一顧。不過，這種現象已成為過去式。如今，越來越多的制藥公司尤其是生物技術公司都對這一潛在的市場產生了濃厚的興趣。國際知名市場研究和數據分析公司Research and Market日前發(fā)布的《個體化用藥和罕見病藥物回顧與展望2010》報告稱：“行業(yè)專家估計罕見病藥物將會帶來大約400億美元的市場。隨著大型制藥公司的許多產品專利期滿和現在市場上對新藥需求的下降，罕見病藥物開發(fā)將會吸引更多的制藥公司參與進來?！?nbsp;
    罕見病藥物開發(fā)受青睞 
    Global Hunter Securities公司分析師Kimberly Lee博士近日表示：“我認為，罕見病將會成為一個熱門領域，因為目前許多罕見病藥物都不能滿足現實需要，因此罕見病藥物沒有價格壓力?！?nbsp;
    許多大型罕見病藥物開發(fā)者的收入開始發(fā)生巨變。英國Shire制藥公司最近表示，該公司今年第三季度的產品銷量和總收入增加了30%。Shire的法布里病(?；拾贝技喝擒彰溉狈ΠY)治療藥物REPLAGA銷量更是增加了91%，這意味著Shire在這一疾病領域占據著60%的市場份額。Shire制藥公司執(zhí)行總裁Angus Russell透露，該公司正在研究和開發(fā)中的幾個項目取得了巨大的進展，包括對嚴重的抑郁性障礙患者使用Vyvanse 作為輔助治療的研究。 
    Research and Market分析認為，雖然罕見病患者人群較少，但是罕見病藥物較高的成功率，有助于補償開發(fā)者的研發(fā)投入。例如，默克的腦癌藥物于1998年獲批用于治療罕見的多形性成膠質細胞瘤，后來這一藥物又陸續(xù)被批準用于治療其他腦癌疾病。該藥在2009年的銷售額達到10億美元以上。 
    為了鼓勵罕見病藥物的開發(fā)，歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品藥品管理局（FDA）都對制藥公司開發(fā)罕見病藥物制定了激勵措施，包括協助減免試驗稅額和提供批準后的專營權等。 
    患病人口在20萬人及以下（美國）和患病人口在5/10000及以下（歐洲）的疾病被歸為罕見病。從美國國會通過《罕見病藥物法》開始，提交了新藥申請的罕見病藥物有2100種，獲批的有350種。美國政府通過激勵措施達到了刺激制藥公司加大罕見病藥物研發(fā)力度的目的。葛蘭素史克與輝瑞都在今年建立了專用于開發(fā)治療罕見病的生物制品的研發(fā)部門。美國Tufts藥品開發(fā)研究中心副主任Christopher-Paul Milne在評價《罕見病藥物法》時稱：“毋庸置疑，這是一部激勵罕見病藥物開發(fā)的成功的法律?！?nbsp;
    不過， Russell對想進軍罕見病藥物市場的大型制藥公司提出了警告：“大型制藥公司進入罕見病藥物領域將會面臨巨大的文化挑戰(zhàn)，所以他們不能僅僅盯著市場。而且與其他‘重磅炸彈’級藥物具有全球巨大的患者群不同的是，罕見病藥物的全球市場容量不會很大?！?nbsp;
    亞洲市場成新寵 
    由于亞洲人口眾多，因此這一區(qū)域已成為開發(fā)罕見病藥物制藥公司最感興趣的新市場。美國罕見疾病組織(NORD)副總裁Mary Dunkle稱：“亞洲最近幾年對幾種罕見病的治療研究取得了飛速發(fā)展，部分亞洲國家正在或者已經考慮頒布罕見病藥物法案。” 
    一份名為《亞太地區(qū)罕見病藥物現狀：藥物、價格、投資和市場》的報告指出，罕見病藥物在亞太地區(qū)具有發(fā)展?jié)摿Γ骸坝捎谌丝诒姸啵瑏喬貐^(qū)罕見病并不少見，事實上有6%~10%的人在生命中會患有一種罕見病。亞太地區(qū)有40億人口，占全球人口的2/3，這對制藥公司開發(fā)罕見病藥物具有很大的吸引力——即使最罕見的疾病也會有許多患者?！?nbsp;
    Mary Dunkle還說道：“現在許多大大小小的公司正在尋找自己在開發(fā)罕見病藥物中的定位，而且對于罕見病患者來說，未來將會有更多的人可以得到治療藥物，這在以前是難以想象的?！?nbsp;
    部分罕見病藥物開發(fā)現狀 
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    部分罕見病藥物開發(fā)現狀 
    1．重癥聯合免疫缺陷的藥物開發(fā) 
    重癥聯合免疫缺陷(氣泡男孩癥)是一種遺傳性疾病，患者體液免疫、細胞免疫同時存在嚴重缺陷，該病在新生兒中的發(fā)病率為1/100000。重癥聯合免疫缺陷標準療法是骨髓移植——期望新的干細胞能夠產生新的健康血液。該病新的治療研究主要集中在基因療法方面。 
    葛蘭素史克與Fondazione Telethon和Fondazione San Raffaele、英國Genetix制藥公司、美國生物技術公司Targeted Genetics正在對重癥聯合免疫缺陷藥物進行開發(fā)。美國波士頓兒童醫(yī)院的研究者正在進行重癥聯合免疫缺陷基因治療的小型實驗。 
    2．戈謝病的藥物開發(fā) 
    戈謝病(家族性脾性貧血或葡萄糖腦苷脂酶缺乏癥)是一種罕見的遺傳代謝性疾病，與葡萄糖腦苷脂酶不足有關。葡萄糖腦苷脂酶不足將導致有害的葡糖腦苷脂在機體內尤其是在骨髓、脾臟和肝臟內大量聚積。戈謝病分為三型，其中1型最為常見，新生兒發(fā)病率為1/50000，好發(fā)于北歐猶太遺傳家族史者。戈謝病治療主要采用Ⅳ葡糖腦苷脂酶的酶替代治療。 
    Shire公司的Velaglucerase alfa (商品名VPRIV)是葡萄糖腦苷脂酶重組體，這一產品的氨基酸序列與天然存在的人葡糖腦苷脂酶相同，用于長期的酶代替治療，由FDA于2010年2月批準。健贊公司的酶制劑伊米苷酶（Imiglucerase）也是重組的葡萄糖腦苷脂酶，已在全球上市，商品名為Cerezyme。Protalix公司和輝瑞的相關產品taliglucerase也即將在美國上市。 
    3．尿素循環(huán)障礙的藥物開發(fā) 
    尿素循環(huán)障礙是一種遺傳代謝障礙性疾病。人體通過尿素循環(huán)將蛋白質的代謝產物氨排出體外，而此循環(huán)出現障礙時會導致氨在血液中聚集，當血液中氨的濃度足夠高時就會導致腦損傷、昏迷或者死亡。新生兒尿素循環(huán)障礙的發(fā)病率在1/10000。 
    不久前，美國Hyperion Therapeutics公司用于尿素循環(huán)障礙的創(chuàng)新藥物HPN-100的末期臨床試驗獲得了肯定性結果，這一研究結果為該藥在2011年9月獲得FDA批準提供了保證。Hyperion Therapeutics公司副總裁Christine Nash估計，這一藥物具有2億美元的市場前景。另外，Medicis制藥公司擁有一個獲FDA批準的用于尿素循環(huán)相關酶缺陷患者發(fā)生的急性高氨血癥以及相關腦病的輔助治療藥物Ammonul。 
    4．法布里病的藥物開發(fā) 
    法布里病(?；拾贝技喝擒彰溉狈ΠY)是一種遺傳性的溶酶體貯積疾病。α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代謝障礙，致使?；拾彼峒褐擒赵诮M織中積聚而發(fā)病，可引起疼痛、腎衰和心臟病以及卒中風險增加。全球該病患病人口有5000~10000人。 
    Amicus Therapeutics公司與葛蘭素史克一起對法布里病治療藥物Amigal進行開發(fā)，該藥的作用是“藥物分子伴侶”，可恢復有缺陷的酶的自然功能。目前，Amigal處于Ⅲ期臨床試驗階段。另外，Shire公司和健贊的相關藥品Replagal已經向FDA遞交了銷售申請。 
    5．X-性聯遺傳少汗性外胚層發(fā)育不良癥的藥物開發(fā) 
    少汗性外胚層發(fā)育不良癥是人類150種胚層發(fā)育不良癥類型中的一型罕見遺傳性疾病。人在出生前，此病就可導致包括皮膚、頭發(fā)、指甲、牙齒和汗腺的發(fā)育異常。許多少汗性外胚層發(fā)育不良癥患者的排汗能力下降，主要是由于汗腺比正常人少或者汗腺功能異常。排汗是機體控制體溫的主要調節(jié)手段，無汗或者體溫升高具有致命的危險性。 
    Edimer Pharmaceuticals和CMC Biologics 正在合作開發(fā)一種名為EDI200的該病治療藥物。

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