我國(guó)骨質(zhì)疏松癥治療實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵技術(shù)突破 首次建立特異靶向成骨細(xì)胞的核酸遞送系統(tǒng)
1月30日,最新出版的國(guó)際著名學(xué)術(shù)期刊《自然-醫(yī)學(xué)》雜志在線發(fā)表了我國(guó)京、港、深三地研究人員歷時(shí)3年攜手刻苦攻關(guān),在骨質(zhì)疏松癥預(yù)防治療研究方面取得的世界級(jí)突破性成果:研制成功一種能夠特異性攜帶任何具有成骨潛能的小核酸到達(dá)骨形成部位的靶向遞送系統(tǒng)。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證實(shí),這種遞送系統(tǒng)能夠高效安全地促進(jìn)攜帶的成骨小核酸逆轉(zhuǎn)骨質(zhì)疏松,為骨質(zhì)疏松治療的應(yīng)用基礎(chǔ)研究與核酸藥物研發(fā)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
這項(xiàng)研究由香港中文大學(xué)矯形外科及創(chuàng)傷學(xué)系張戈教授團(tuán)隊(duì)、北京軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院蛋白質(zhì)組學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室張令強(qiáng)研究員團(tuán)隊(duì)、中國(guó)科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心秦嶺教授團(tuán)隊(duì)以及香港浸會(huì)大學(xué)中醫(yī)藥學(xué)院楊智鈞教授團(tuán)隊(duì)共同完成。
骨質(zhì)疏松癥是一種年齡相關(guān)性疾病,人口老齡化程度越高,患病人數(shù)越多。數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)有6944萬(wàn)人患有骨質(zhì)疏松癥,此外,還有約2.1億人骨量偏低?,F(xiàn)有的骨質(zhì)疏松治療藥物主要是通過(guò)抑制骨吸收來(lái)延緩骨丟失,但已經(jīng)流失的骨量卻無(wú)法補(bǔ)回。目前唯一公認(rèn)的通過(guò)促進(jìn)新骨生成來(lái)恢復(fù)骨量的治療藥物,在長(zhǎng)期使用后可能會(huì)導(dǎo)致骨吸收增加的風(fēng)險(xiǎn),因而科學(xué)家們近年來(lái)致力于開(kāi)發(fā)能夠刺激新骨生成而又不刺激骨吸收的新藥,以達(dá)到治療甚至逆轉(zhuǎn)骨質(zhì)疏松癥進(jìn)程的目的。
軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院研究人員此前通過(guò)基因敲除技術(shù)發(fā)現(xiàn)了一種全新的骨形成負(fù)調(diào)控基因——蛋白激酶結(jié)合蛋白1(CKIP-1),在小鼠體內(nèi)去除該基因,可有效促進(jìn)骨形成,研究成果發(fā)表于2008年第5期的《自然-細(xì)胞生物學(xué)》雜志。為了進(jìn)一步轉(zhuǎn)化這個(gè)科學(xué)發(fā)現(xiàn),香港中文大學(xué)的研究人員通過(guò)設(shè)計(jì)一種特殊的核酸遞送系統(tǒng),將核酸分子精確地輸送到成骨細(xì)胞。此前,世界上還沒(méi)有一種能夠特異性靶向成骨細(xì)胞的核酸遞送系統(tǒng)。攜帶能夠抑制CKIP-1基因的小核酸(siRNA)的(DSS)6多肽和脂質(zhì)體融合系統(tǒng)就像“制導(dǎo)系統(tǒng)”,可以實(shí)現(xiàn)對(duì)骨組織的“精確打擊”,而不會(huì)影響其他組織器官。將其輸送到骨質(zhì)疏松大鼠體內(nèi)的實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明,大鼠骨量明顯上升、骨形成速度加快、骨微結(jié)構(gòu)得到明顯改善。
軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長(zhǎng)、蛋白質(zhì)組學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、中國(guó)科學(xué)院院士賀福初表示,這項(xiàng)研究成果提供了一種基于促進(jìn)骨形成的全新的骨質(zhì)疏松治療途徑,向解決骨質(zhì)疏松治療中已流失的骨量無(wú)法補(bǔ)回的醫(yī)學(xué)難題邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。
此外,當(dāng)前,我國(guó)正在推動(dòng)載人航天技術(shù)的發(fā)展,“神八”飛船與“天宮一號(hào)”對(duì)接已經(jīng)完成,空間站建設(shè)已在緊鑼密鼓地進(jìn)行。國(guó)際上已有的經(jīng)驗(yàn)表明,航天員在外太空的長(zhǎng)期駐留必然會(huì)引起骨丟失,但其防治為世紀(jì)性難題。因而,這項(xiàng)研究成果對(duì)于開(kāi)展航天員骨丟失的醫(yī)學(xué)防護(hù)及救治也很可能具有重要意義。
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