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　　日前，由臨床研究促進公益基金、中國抗癌協(xié)會醫(yī)學(xué)倫理學(xué)專業(yè)委員會出品，泰格醫(yī)藥、蔻德罕見病中心、研發(fā)客等單位支持，中國健康傳媒集團中國醫(yī)藥科技出版社出版的《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》新書發(fā)布。

　　中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚擔(dān)任《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》主審，并為該書作序。

　　張抒揚在書中寫到，黨和國家一直高度重視罕見病防治保障事業(yè)發(fā)展，特別是黨的十八大以來，政府和社會各界的關(guān)注和支持力度不斷增強——發(fā)布兩批罕見病目錄、成立國家罕見病質(zhì)控中心、推動罕見病用藥進入醫(yī)保目錄、發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、鼓勵罕見病防治醫(yī)療器械研發(fā)等。2024年政府工作報告明確指出要“加強罕見病研究、診療服務(wù)和用藥保障”。2023年9月，疑難重癥及罕見病全國重點實驗室在北京協(xié)和醫(yī)院正式啟用，北京協(xié)和醫(yī)院將與清華大學(xué)、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所攜手，積極參與、主導(dǎo)國際多中心臨床研究及國內(nèi)本土創(chuàng)新藥研發(fā)，牽頭開展罕見病藥物臨床試驗，高效精準(zhǔn)招募受試者，不斷加快新藥研發(fā)步伐……這樁樁件件和系列突破性進展都將為罕見病患者及家庭帶來更多希望。

　　據(jù)統(tǒng)計，目前尚有95%的罕見病缺乏特效治療藥，然而在600余個已獲批的有效治療罕見病藥品中也尚無我國原創(chuàng)藥物，這都加重了我國罕見病患者面臨的“境外有藥、境內(nèi)無藥”“藥價過高”等藥物可及性負(fù)擔(dān)。為努力解決急危重疑難罕的“卡脖子”醫(yī)學(xué)難題，張抒揚表示應(yīng)大力推進“以患者為中心”的藥物研發(fā)，持續(xù)提升國內(nèi)創(chuàng)新藥原研能力。

　　罕見病藥物臨床試驗是一項極其專業(yè)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目蒲泄ぷ?，離不開患者的大力支持與罕見病患者組織的積極響應(yīng)。正如罕見病患者需要被“看見”一樣，藥品研發(fā)、臨床試驗的知識也應(yīng)向罕見病患者敞開“大門”，讓他們更好了解、參與并維護好自身權(quán)益，從而加速打通罕見病藥物研發(fā)的“醫(yī)、研、企”鏈條，提升研發(fā)質(zhì)效。在此背景下，《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》科普書應(yīng)運而生。

　　在序言的最后，張抒揚寫到：“路漫漫其修遠(yuǎn)兮，醫(yī)學(xué)科學(xué)的探索永無止境。罕見病診療和科學(xué)研究事業(yè)方興未艾，讓我們攜手并進、聚光成塔，為更多罕見病患者及家庭點亮希望！”

　　中國抗癌協(xié)會醫(yī)學(xué)倫理專委會首任主委、中山大學(xué)腫瘤防治中心臨床研究部教授、臨床研究促進公益基金主編洪明晃在主編序言中寫到，雖然罕見，各界的關(guān)注及幫助不能少；雖然罕見，科學(xué)的研究和診治不能少；雖然罕見，靈活的政策與審批不能少；雖然罕見，“健康路上，一個都不能少”。洪明晃表示：“我們編寫的《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》關(guān)注罕見病，通過聚焦罕見病藥物臨床試驗和受試者，普及罕見病臨床試驗的基礎(chǔ)知識和相關(guān)政策。期望社會各界更多關(guān)注罕見病并幫助罕見病患者，共同推動更多罕見病藥物的研發(fā)與上市?！?/p>

　　泰格醫(yī)藥政策法規(guī)事務(wù)副總裁常建青在書中全面介紹了國家藥監(jiān)局藥品審評中心鼓勵罕見病藥物研發(fā)的各項法規(guī)和技術(shù)指南發(fā)布的過程、意義及亮點。例如，為了滿足罕見病患者的臨床用藥需求，國家出臺政策加速罕見病藥物研發(fā)與審評審批。根據(jù)《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2022年）》，罕見病藥物臨床試驗數(shù)量逐年增長，2022年達(dá)68項。自2018年起，國家藥監(jiān)局建立專門通道，縮短罕見病新藥審評審批時限，提升罕見病用藥上市數(shù)量和速度。截至2022年底，我國已有68個罕見病藥物獲批上市，其中25個填補了國內(nèi)治療用藥空白，為罕見病患者帶來希望。

　　常建青寫到，罕見病藥物研發(fā)是一項系統(tǒng)工程，離不開包括受試者在內(nèi)的所有相關(guān)參與主體的智慧、付出與推動。希望《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》能幫助有需要的受試者及公眾進一步認(rèn)識、理解、支持和參與罕見病藥物臨床試驗，在臨床試驗的參與過程中保護好自己的安全和權(quán)益，并最終有望從臨床試驗中獲益。

　　“研發(fā)客”主編、臨床研究促進公益基金副主編毛冬蕾寫到：“我們感受到了眾多臨床專家對罕見病藥物臨床試驗的熱情和奉獻。他們用自己的專業(yè)知識和經(jīng)驗，為罕見病患者點亮了希望的燈塔?；颊吆突颊呓M織和他們的家庭，不屈不撓、自強不息的精神，更是讓人深受感動。感謝所有為本書付出辛勤勞動的志愿者們，包括支持單位、患者組織、研究醫(yī)院等，特別是胡麗萍女士。”

　　此外，多位國內(nèi)罕見病領(lǐng)域的知名專家、臨床試驗一線的杰出研究人員與管理人員，圍繞罕見病的病因探究、分布狀況、診斷方法、治療方案、預(yù)后預(yù)測及相關(guān)藥物臨床研究的實施細(xì)節(jié)與監(jiān)管審評等核心議題，或深情訪談或提筆奮書，記錄自己的真知灼見與豐富的實戰(zhàn)經(jīng)驗。本書凝聚了眾多專家的智慧與心血，不僅具有極高的專業(yè)性、權(quán)威性，更展現(xiàn)出極強的實用性。

　　《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》作為繼《藥物臨床試驗受試者小寶典》和《腫瘤藥物臨床試驗受試者小寶典》之后的又一力作，再次以科普小冊子的形式，為罕見病患者及其家屬，以及廣大醫(yī)務(wù)人員提供寶貴的參考指南。無論是對于罕見病患者及其家屬，還是對于從事臨床試驗研究的專業(yè)人員或管理人員，《罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典》都能成為他們迅速掌握罕見病基本概念、診斷方法、治療方案，以及藥物臨床試驗設(shè)計、流程和監(jiān)管要求的手邊書。（毛冬蕾）

(責(zé)任編輯：宋莉)