決定申請的可立卷性

　　審評部門預(yù)期所有新藥申請/生物制品申請在提交時都是完整的，通過立卷審評，來確定申請的可立卷性。如果決定立卷，即開始更進(jìn)一步的實質(zhì)性審查。

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　　立卷審評的目標(biāo)是確定從表面上看，申請資料的完整性是否足以支撐起實質(zhì)性審評。

　　1.啟動立卷審評

　　根據(jù)收到的申請，審評員對需自己審評的部分進(jìn)行預(yù)審，并對申辦者擬定的標(biāo)簽內(nèi)容進(jìn)行初步審查，研究數(shù)據(jù)卷宗的結(jié)構(gòu)，對申請資料進(jìn)行概覽式評估。

　　2.確證立卷審評中的問題

　　在立卷審評期間，審評員對實質(zhì)性的缺陷或問題加以確證，指出申請中不完備的內(nèi)容，有必要在審評過程中予以特別關(guān)注。立卷審評中的問題有別于申請中的缺失，可能導(dǎo)致審評機(jī)構(gòu)做出拒絕立卷的決定。

　　3.解決可能的可立卷性問題

　　如果審評團(tuán)隊成員在立卷審評期間確證出任何可能的立卷問題，將在立卷會議上，或者立卷會議前，通知審評團(tuán)隊的其他成員。對于每個立卷問題，審評團(tuán)隊將決定是否要求申請人回應(yīng)。對于特定問題，在與申請人討論前，可能需要咨詢審評部門主任，必要時需咨詢藥品審評辦公室主任。

　　有可能糾正的缺陷包括：①資料電子導(dǎo)航出現(xiàn)的問題；②對資格禁入聲明的不正確表述；③兒科豁免或延期請求以及兒科數(shù)據(jù)的遺漏；④356h表格的不完備或遺漏；⑤數(shù)據(jù)的遺漏；⑥財務(wù)披露聲明的不完備；⑦相關(guān)報告的不完備。

　　4.確證可能的標(biāo)簽問題

　　標(biāo)簽審評過程起于受理申請之日。審評團(tuán)隊的每個成員都會對擬議的標(biāo)簽進(jìn)行審評，以確證申請人所宣稱的療效與安全性以及其他明顯的缺陷，并在立卷溝通函（第74日函）中告知申請者。此外，監(jiān)管項目經(jīng)理將審評標(biāo)簽是否符合《患者標(biāo)簽規(guī)則》及美國藥品審評和研究中心發(fā)布的相關(guān)標(biāo)簽指南。

　　5.識別可能的風(fēng)險評估和減低策略問題

　　由適當(dāng)?shù)谋O(jiān)控和流行病學(xué)辦公室員工審評與申請一起提交的風(fēng)險評估和減低策略，以識別其中可能的缺陷。

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　　標(biāo)準(zhǔn)審評的立卷會議在收到申請材料后的第45日舉行，優(yōu)先審評的立卷會議在收到申請材料后的第30日舉行。立卷會議有3個目標(biāo)：①確定可立卷性；②確證審評中的重要問題，包括標(biāo)簽的缺失、風(fēng)險評估和減低策略的缺陷，用于收到申請材料后第74日發(fā)出的立卷溝通函；③確定最終審評類別，是進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)審評還是優(yōu)先審評。

　　1.會議日程

　　會前，將立卷會議日程提供給團(tuán)隊成員；跨學(xué)科團(tuán)隊主管擔(dān)任會議主席；監(jiān)管項目經(jīng)理負(fù)責(zé)將會議文件歸檔，并作為監(jiān)管立卷審評的一部分；參加會議的團(tuán)隊成員形成自己的立卷審評意見，撰寫各自學(xué)科部分的摘要，指出可能存在的問題。

　　2.立卷決定

　　授權(quán)簽字人負(fù)責(zé)做出最終立卷決定。主要有以下3種可能的決定：

　?。?）立卷如果沒有重要的數(shù)據(jù)遺漏或其他已確定的主要缺陷，該申請是可立卷的，但可以要求申請人對某些次要部分加以修正。

　?。?）可能拒絕立卷如果申請有看上去可修正的缺陷，審評團(tuán)隊會與申請人一起修正這些缺陷。如果能解決這些缺陷，可以立卷，否則不能立卷。

　?。?）拒絕立卷如果申請資料在形式上不完整，且很難糾正申請資料的缺陷，審評部門將出具拒絕立卷決定。

　　做出拒絕立卷的決定，將終結(jié)審評程序。申請人可以選擇在糾正缺陷后，再次提交新藥申請或生物制品申請，并會被認(rèn)為是新的原始申請。

　　3.確定審評類型

　　新藥辦公室主任確定審評類型，即對申請適用標(biāo)準(zhǔn)審評還是優(yōu)先審評。

　　4.立卷溝通

　　如果對申請加以立卷，監(jiān)管項目經(jīng)理將在收到申請的第60日，就優(yōu)先的新藥申請和所有生物制品申請發(fā)出立卷通知函，通知申請人適用優(yōu)先審評；或在收到申請的第74日，準(zhǔn)備一份立卷溝通函，通知申請人適用標(biāo)準(zhǔn)審評，同時說明申請材料中的缺失、立卷審評問題和最終立卷認(rèn)定。（摘編自《美國藥品審評制度研究》中國醫(yī)藥科技出版社出版 袁林 著）