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　　近年來，國內(nèi)外細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，新技術(shù)、新應(yīng)用、新成果不斷涌現(xiàn)，在惡性腫瘤、再生醫(yī)學(xué)等多種疾病領(lǐng)域顯示出巨大的應(yīng)用潛力，世界上很多國家和地區(qū)均將細胞和基因治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域重點支持和發(fā)展方向。黨中央、國務(wù)院和許多地方政府制定了一系列加快生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的方針和政策，社會公眾對新技術(shù)、新產(chǎn)品的臨床需求也非常迫切。

　　我國近年來已成為世界上細胞和基因治療臨床研究數(shù)量最多的國家之一。但是，由于我國對細胞和基因治療產(chǎn)品的監(jiān)管政策不夠明晰，行業(yè)內(nèi)對細胞和基因治療產(chǎn)品的屬性如何認定、新產(chǎn)品如何轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用等也存在較大爭論，在一定程度上阻礙了行業(yè)的可持續(xù)健康發(fā)展。

　　此外，由于細胞和基因治療產(chǎn)品的治療原理和體內(nèi)代謝特點與傳統(tǒng)小分子或生物大分子藥物有顯著差異，不同類型產(chǎn)品制備工藝的復(fù)雜程度、潛在安全性風(fēng)險等差異較大。針對細胞和基因治療產(chǎn)品的特點建立科學(xué)的評價體系，對于提高企業(yè)研發(fā)和申報的規(guī)范性，加快質(zhì)量穩(wěn)定、臨床療效好、安全性風(fēng)險可控的產(chǎn)品的上市有重要意義。

　　明確研究方向集合專家資源

　　2019年4月，國家藥品監(jiān)督管理局啟動中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃，“細胞和基因治療產(chǎn)品技術(shù)評價與監(jiān)管體系研究”作為第一個重點任務(wù)，納入首批九個支持的研究項目范圍，充分體現(xiàn)了國家藥監(jiān)局對細胞和基因治療等戰(zhàn)略性生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重視和建立科學(xué)的監(jiān)管體系的決心。

　　為實現(xiàn)研究目標(biāo)，國家藥監(jiān)局藥品審評中心積極組織規(guī)劃，集合了清華大學(xué)、中科院干細胞與再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院、海軍軍醫(yī)大學(xué)、四川大學(xué)、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院、中國食品藥品檢定研究院、國家藥監(jiān)局食品藥品審核查驗中心等科研和監(jiān)管領(lǐng)域的一流專家力量，召開推進會，就研究內(nèi)容和研究思路等進行深入討論，對細胞和基因治療產(chǎn)品的監(jiān)管體系、風(fēng)險分級等進行研究，并初步建立涵蓋細胞免疫治療產(chǎn)品、干細胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn)品及其他基于病毒載體等的基因治療產(chǎn)品的質(zhì)量研究、臨床前研究、臨床安全性和有效性的評價體系以及核查和檢驗技術(shù)規(guī)范。各參與單位基于研究優(yōu)勢和工作基礎(chǔ)，明確了研究分工和研究目標(biāo)，各單位充分發(fā)揮自身研究優(yōu)勢，團結(jié)合作、齊心協(xié)力做好相關(guān)研究。

　　立足主要矛盾解決實際問題

　　細胞和基因治療產(chǎn)品技術(shù)評價與監(jiān)管體系研究課題組（以下簡稱課題組）對我國細胞和基因治療的研究現(xiàn)狀、技術(shù)特點、存在的問題、亟待突破的制度障礙進行了初步梳理，調(diào)研了國內(nèi)外細胞和基因治療產(chǎn)品的臨床研究情況，初步掌握了我國細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展趨勢和主要矛盾。

　　我國干細胞和免疫細胞臨床研究的規(guī)模、每年新增研究數(shù)量僅次于美國，已成為世界上細胞治療臨床研究最活躍的地區(qū)之一，并在部分疾病領(lǐng)域取得了初步研究成果，但總體上，患者的臨床獲益及產(chǎn)業(yè)發(fā)展?fàn)顩r與國際先進水平仍有一定差距。我國現(xiàn)階段細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的主要矛盾是患者對新療法的迫切臨床需求與質(zhì)量穩(wěn)定、安全可控、療效確切的細胞產(chǎn)品的供給不足之間的矛盾，主要表現(xiàn)在監(jiān)管體系建設(shè)滯后于產(chǎn)業(yè)發(fā)展速度、臨床研究的規(guī)范性有待提高、產(chǎn)業(yè)鏈存在較多薄弱環(huán)節(jié)等方面。

　　由于細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展、細胞產(chǎn)品的生產(chǎn)制備、運輸、使用等與傳統(tǒng)藥物有明顯區(qū)別，對傳統(tǒng)的藥品監(jiān)管體系提出了較大挑戰(zhàn)，各國都基于自身產(chǎn)業(yè)的發(fā)展特點和監(jiān)管理念制定了不同的監(jiān)管制度。課題組研究了不同國家的監(jiān)管政策對產(chǎn)業(yè)發(fā)展的影響，對我國細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展有幾點啟示：首先，加快細胞治療的臨床研究已成為各國共識。各國監(jiān)管部門都感受到患者對細胞治療等新療法的迫切臨床需求，認識到加快發(fā)展細胞治療這一戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的緊迫性，并制定了多種政策加快細胞治療的臨床研究，以鞏固自身的競爭優(yōu)勢。其次，監(jiān)管政策決定行業(yè)的資源導(dǎo)向。第三，完善的評價體系對于實現(xiàn)政策預(yù)期發(fā)揮關(guān)鍵影響。通過對國外不同監(jiān)管政策的產(chǎn)業(yè)影響的比較研究，為建立適合我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀和特點的監(jiān)管模式、完善我國細胞和基因治療產(chǎn)品的技術(shù)評價體系，做好了比較扎實的基礎(chǔ)準(zhǔn)備。

　　截至目前，國家藥監(jiān)局已經(jīng)受理我國首個嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）的上市申請，未來更多產(chǎn)品將陸續(xù)提交上市申請。由于細胞治療產(chǎn)品的特殊性，注冊檢驗要求和工作程序無先例可循，中檢院已積極與業(yè)內(nèi)研發(fā)企業(yè)就細胞治療產(chǎn)品檢驗技術(shù)要求和規(guī)范進行了探索，并形成了初步共識。藥審中心也在研擬注冊檢驗相關(guān)的啟動程序和原則。課題組將繼續(xù)推進注冊檢驗相關(guān)指南的落地，積極引導(dǎo)行業(yè)規(guī)范發(fā)展，盡早滿足廣大患者的臨床需求。

　　與此同時，為了回應(yīng)產(chǎn)業(yè)內(nèi)對細胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)技術(shù)指南的迫切需要，構(gòu)建科學(xué)規(guī)范的審評標(biāo)準(zhǔn)和審評體系，課題組各參與單位密切協(xié)作，啟動了細胞和基因治療產(chǎn)品相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則的起草準(zhǔn)備工作，其中細胞免疫治療產(chǎn)品、干細胞產(chǎn)品和溶瘤病毒產(chǎn)品等的臨床試驗技術(shù)指南納入了2020年藥審中心技術(shù)指導(dǎo)原則的制定計劃，目前正在推進相關(guān)指南的起草工作。此外，藥審中心充分利用課題平臺和研究成果，積極參與相關(guān)領(lǐng)域的國際合作和行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)協(xié)調(diào)工作，為推動全球范圍內(nèi)的技術(shù)進步，加快臨床研究和應(yīng)用，提高我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展的規(guī)范性和研究水平貢獻力量。

　　助力抗疫攻堅規(guī)范審評標(biāo)準(zhǔn)

　　新冠肺炎疫情出現(xiàn)以來，課題組將抗疫科研攻堅與課題研究緊密結(jié)合，各參與單位充分發(fā)揮自身專業(yè)優(yōu)勢，多學(xué)科綜合優(yōu)勢和經(jīng)驗優(yōu)勢，圍繞干細胞產(chǎn)品治療重癥新冠肺炎相關(guān)的急性呼吸窘迫綜合征和肺纖維化等，進行了一系列監(jiān)管技術(shù)要求和標(biāo)準(zhǔn)的探索，以迫切的臨床治療需求為核心，全力投入疫情防控相關(guān)產(chǎn)品的審評審批和科技攻關(guān)工作。藥審中心在審評工作中及時總結(jié)規(guī)律，在最短時間內(nèi)形成了《干細胞治療新冠肺炎臨床試驗設(shè)計的考慮要點》和《新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）干細胞治療產(chǎn)品臨床試驗申請?zhí)貏e審批申報資料要點（藥學(xué)專業(yè)）》等技術(shù)審評要點，規(guī)范了審評標(biāo)準(zhǔn)，并通過特別審批程序批準(zhǔn)了CAStem細胞、人臍帶間充質(zhì)干細胞等產(chǎn)品開展在重癥新冠肺炎患者中的臨床試驗，通過科研攻關(guān)和臨床實踐，增加了干細胞等先進療法對于改善重癥患者臨床預(yù)后的信心。（作者系國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心主任）

(責(zé)任編輯：龐雪)