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　　今年2月，為了做“罕見病政策如何影響患者群體”的選題，我采訪了一位罕見病患兒的母親，她叫可佳?？杉训呐畠簓oyo在兩歲半時確診患有黏多糖貯積癥，今年已經(jīng)七歲了。由于缺少分解黏多糖的一種酶，yoyo會逐漸失去各種能力，甚至可能在人生的第二個十年離去。

　　為了救女兒，可佳從零開始學習醫(yī)學知識；為趕上兩年一次的國際醫(yī)學會議，她直接致信大使館，在次日拿到簽證；她還聯(lián)系上國外的一家藥企，但參與國外臨床試驗和同情給藥項目的請求因種種原因被拒；她最終得到國際專家的幫助，將全球最先進的治療技術(shù)帶回中國。

　　但要把這項叫做基因編輯的技術(shù)變成藥物，其風險不容小覷，國外曾因造成受試者死亡而一度停滯研究。由于該藥在國外也尚未上市，且國內(nèi)藥企不愿參與研究，可佳無力申報新藥。

　　她公開募集研究經(jīng)費，但僅籌集了不到134萬元。對可佳而言，她的困境是缺少國內(nèi)評價罕見病基因藥物的經(jīng)驗、找到充足的資金做研究、獲得高水平的臨床資源支持。

　　我在稿件中記錄了她的期待，希望有更多實質(zhì)性的政策鼓勵，也期待她的努力能有好結(jié)果。

　?。ㄗ髡呦怠吨袊称匪幤繁O(jiān)管》雜志編輯部副主任）

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