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　　中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（記者落楠） 10月9日，國(guó)家衛(wèi)生健康委、科技部、國(guó)家藥監(jiān)局等五部門發(fā)布《第一批鼓勵(lì)仿制藥品目錄》，目錄含33個(gè)藥品，包括罕見病治療用藥。目錄中藥品可在臨床試驗(yàn)、關(guān)鍵共性技術(shù)研究、優(yōu)先審評(píng)審批等方面獲得支持。

　　罕見病已成為全球新藥研發(fā)主戰(zhàn)場(chǎng)，但我國(guó)罕見病藥物行業(yè)處于早期階段，企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)熱情有待進(jìn)一步激發(fā)。

　　近年來，我國(guó)高度重視罕見病防治與保障，從疾病臨床診斷、藥品審評(píng)審批、醫(yī)保支付等多方面制定政策，多部門合力提升罕見病患者的藥物可及性。將于今年12月1日實(shí)施的新修訂《藥品管理法》也寫入鼓勵(lì)罕見病新藥研制的相關(guān)內(nèi)容。政策鼓勵(lì)企業(yè)投入藥物研發(fā)，中國(guó)罕見病患者罕而不孤。

　　罕見病是公共問題

　　罕見病不是單一病種，而是流行率很低的疾病集群，病種繁多，癥狀嚴(yán)重，常危及患者生命。目前國(guó)際公認(rèn)的罕見病近7000種，而由于精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、分子生物學(xué)和基因?qū)W技術(shù)的發(fā)展，新的罕見病不斷被發(fā)現(xiàn)，每年新增的罕見病種類約為30種。

　　“罕見病是人類進(jìn)化過程中的潘多拉盒子。”近日，在第四屆中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)的罕見病專場(chǎng)分論壇上，浙江省醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主委、浙江中醫(yī)藥大學(xué)附屬第一醫(yī)院謝俊明教授說，在人類進(jìn)化過程中伴隨著基因的變化，變化的方向可能是優(yōu)化，也可能帶來疾病，一旦基因變化打開的是潘多拉魔盒，就可能產(chǎn)生罕見病。

　　“罕見病對(duì)每個(gè)人而言都是一種風(fēng)險(xiǎn)?！?謝俊明解釋，約80%的罕見病是由遺傳缺陷導(dǎo)致的，涉及到4000多個(gè)有關(guān)基因，而每個(gè)人的基因中平均有7組到10組基因存在缺陷，一旦父母雙方存在相同的基因缺陷，孩子就可能患上罕見病。

　　在謝俊明看來，罕見病是一個(gè)社會(huì)公共問題，關(guān)注罕見病不僅僅是為在當(dāng)下改善患者的生存質(zhì)量，還涉及到長(zhǎng)遠(yuǎn)的人口安全保障。據(jù)他介紹，罕見性遺傳病是出生缺陷的重要組成部分，而中國(guó)每年新增出生缺陷病例接近全球的20%，近15年中國(guó)出生缺陷率猛增七成，出生人口質(zhì)量形勢(shì)嚴(yán)峻，罕見病防治應(yīng)當(dāng)引起重視。

　　藥品審評(píng)存在挑戰(zhàn)

　　藥審改革以來，國(guó)家藥監(jiān)部門通過優(yōu)先審評(píng)審批、給予研發(fā)指導(dǎo)等方式，加速罕見病藥物的研發(fā)、進(jìn)口和上市，推動(dòng)藥品技術(shù)進(jìn)步。

　　據(jù)《2018年度藥品審評(píng)報(bào)告》，2018年國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心共將313件注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序，其中兒童用藥和罕見病用藥63件。依洛尤單抗注射液、依庫(kù)珠單抗注射液、特立氟胺片等罕見病治療藥物獲批。今年以來，在藥審中心網(wǎng)站擬優(yōu)先審評(píng)公示欄目中，也常常出現(xiàn)罕見病藥物的身影。

　　但是，由于疾病的特殊性和治療藥物的稀缺性，罕見病藥物的審評(píng)存在客觀挑戰(zhàn)。

　　藥審中心相關(guān)人士介紹，一方面，由于罕見病發(fā)病率極低，國(guó)內(nèi)乃至全球的疾病研究較少，能支持相關(guān)藥物審評(píng)的信息非常少，有時(shí)候?qū)徳u(píng)人員甚至難以確定藥物所治療的疾病在中國(guó)是否為罕見病。

　　另一方面，目前有一批藥物以治療罕見病的名義提出注冊(cè)申請(qǐng)、希望能被加快審評(píng)審批，但哪些罕見病藥物要優(yōu)先加快審評(píng)，卻是藥品審評(píng)中的困擾——缺乏具體的指導(dǎo)，就難以把有限的審評(píng)力量用在需求最迫切的領(lǐng)域。

　　“我們所探討的是怎樣去分級(jí)，去更好地優(yōu)化資源配置，來真正地鼓勵(lì)臨床需求迫切領(lǐng)域的藥物研發(fā)。”這位藥審專家期待罕見病相關(guān)政策能夠細(xì)化，相關(guān)技術(shù)問題得到解答。

　　尋求創(chuàng)新研發(fā)靈感

　　9月30日公布的《藥品注冊(cè)管理辦法（修訂草案征求意見稿）》，在納入優(yōu)先審評(píng)審批程序、明確審評(píng)時(shí)限等方面設(shè)置對(duì)罕見病防治新藥的支持措施。

　　“目前來講，罕見病領(lǐng)域是所有高新技術(shù)進(jìn)行轉(zhuǎn)化的最可能成功、最可能有突破的領(lǐng)域，因?yàn)?0%的罕見病是單基因突變，病因非常清晰。如果直接針對(duì)病因進(jìn)行藥物研發(fā)，成功率是很高的?！北焙？党啥麻L(zhǎng)及首席執(zhí)行官薛群介紹，在發(fā)達(dá)國(guó)家，罕見病藥物研發(fā)的熱情十分高漲。

　　但在我國(guó)，罕見病的研發(fā)熱潮尚待升溫。有企業(yè)和投資人仍在觀望，其顧慮是罕見病患者人群分散，藥物市場(chǎng)容量小，研發(fā)投入在短期內(nèi)難以獲得合理回報(bào)。

　　每種罕見病的背后，都有一條隱形的常見疾病隊(duì)列。謝俊明認(rèn)為，投資方和藥企應(yīng)該轉(zhuǎn)變思路，以罕見病藥物研發(fā)為支點(diǎn)，撬動(dòng)其他疾病的研究和藥物研發(fā)。他介紹，80%的罕見病是單基因疾病，是純合子型疾病，一旦研發(fā)出能夠治療純合子型疾病的藥物，雜合子型疾病的治療也能向前邁進(jìn)。

　　上溯藥物研發(fā)的源頭，疾病研究數(shù)據(jù)的充實(shí)尤為緊要。如果沒有堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)研究作為基礎(chǔ)，藥物創(chuàng)新研發(fā)就是空中樓閣。因此，上述藥審專家建議，國(guó)家應(yīng)對(duì)罕見病的基礎(chǔ)研究提供資金支持，強(qiáng)化流行病學(xué)研究，以支持相關(guān)疾病研究和藥物研發(fā)。

(責(zé)任編輯：郭厚杰)