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　　當(dāng)前，罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的可持續(xù)發(fā)展仍然面臨一定的不確定性。不確定性既來自于資源分配過程中，對于投入鼓勵罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展之程度與力度的社會共識；也取決于問題解決過程中，罕見病醫(yī)療產(chǎn)品對發(fā)展環(huán)境提出更多支持性、協(xié)作性和靈活性的更高要求。

　　罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的發(fā)展既不能超越社會經(jīng)濟發(fā)展水平，也不能脫離現(xiàn)有產(chǎn)業(yè)環(huán)境，如何定位罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的發(fā)展價值，決定了資源投入的多寡。摸清產(chǎn)業(yè)環(huán)境中的薄弱環(huán)節(jié)，才能確保資源投入產(chǎn)出的效率。

　　2022年10月至2023年9月期間，中國健康傳媒集團健康中國研究院課題組通過座談、訪談及問卷調(diào)研等形式，與近百位罕見病領(lǐng)域資深專家，包括行政管理部門、醫(yī)療機構(gòu)與醫(yī)生、產(chǎn)業(yè)從業(yè)者、患者代表與患者組織、研究機構(gòu)、資本等不同相關(guān)方深度溝通，收集匯總他們對罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展的共性問題，最終形成《中國罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展調(diào)研報告》。

　　本次問卷調(diào)研分為總體情況、制度環(huán)境、產(chǎn)業(yè)環(huán)境、社會環(huán)境等部分，展現(xiàn)當(dāng)前的態(tài)度與對未來的預(yù)期，圍繞不同相關(guān)方對現(xiàn)有政策的優(yōu)化建議、國際經(jīng)驗的借鑒思路，以及資源傾斜方向展開分析，探索相關(guān)方對不同環(huán)節(jié)影響程度的判斷，如企業(yè)與產(chǎn)業(yè)鏈、醫(yī)療機構(gòu)與醫(yī)生、數(shù)據(jù)共享與患者參與、投資機構(gòu)與資本等，并呈現(xiàn)相關(guān)方對罕見病問題的認(rèn)知和態(tài)度。通過多元視角和全景透視，可以更好了解相關(guān)方對罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展全生命周期所需環(huán)境的共同期盼。

　　調(diào)研基本情況與分析

　　本次調(diào)研對象來自罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展全生命周期的不同利益相關(guān)方，其工作內(nèi)容高度相關(guān)、工作年限相對較長，對中國罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展有更深刻的洞見。51%的調(diào)研對象擁有6年及以上從事罕見病工作的經(jīng)歷，其中超過23%的調(diào)研對象擁有10年以上與罕見病打交道的閱歷，具備豐富的實踐經(jīng)驗，調(diào)研結(jié)果可信度較高。

　　從人員所在地區(qū)情況看，本次調(diào)研涉及全國16個省份的相關(guān)從業(yè)者。其中，來自上海和北京的調(diào)研對象居多，分別占27%、22%，符合罕見病相關(guān)工作的特點：無論是診療還是產(chǎn)業(yè)在上述城市都相對集中，也更容易獲得發(fā)展。而來自其他省份的調(diào)研對象多為患者代表，反映出罕見病發(fā)病的隨機性，以及患者代表產(chǎn)生的隨機性。

　　逾94%的調(diào)研對象認(rèn)為，與5年前相比，當(dāng)前罕見病相關(guān)政策對醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展環(huán)境有改善，其中認(rèn)為顯著改善的占69%，罕見病政策利好獲得了大多數(shù)調(diào)研對象的認(rèn)可。個別調(diào)研對象認(rèn)為環(huán)境沒有變化甚至嚴(yán)重惡化，補充說明原因是支持政策的力度仍有待提升、本土研發(fā)創(chuàng)新產(chǎn)品的數(shù)量仍然較為有限、支付環(huán)境導(dǎo)致企業(yè)與投資機構(gòu)在創(chuàng)新方面預(yù)期較低并投入減少等。

　　在眾多對罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展產(chǎn)生影響的政策中，對調(diào)研對象意義最大的政策是加速審評程序(優(yōu)先審評、突破性療法、附條件批準(zhǔn))，該政策綜合得分為7.94分（滿分為10分）。調(diào)研對象普遍認(rèn)為，國家藥品監(jiān)管部門在罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展中的推動行動最為積極、利好政策頻出，顯著提升了罕見病醫(yī)療產(chǎn)品可及程度。出臺罕見病目錄位列第二，綜合得分7.53分。罕見病目錄出臺首次明確了中國獲得罕見病政策支持的病種范圍，對后續(xù)規(guī)范診療、藥物研發(fā)以及醫(yī)保政策都產(chǎn)生了正向作用。參與國家藥品談判、納入醫(yī)保目錄位列第三，綜合得分6.92分。制藥企業(yè)研發(fā)決策和資本方投資決策都需要評估產(chǎn)品的投入產(chǎn)出比，而良好的支付體系可以使研發(fā)和投資預(yù)期更加明確，也因此成為了醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展的重要風(fēng)向標(biāo)。

　　在國內(nèi)市場對國內(nèi)外相關(guān)罕見病醫(yī)療產(chǎn)品企業(yè)的吸引力方面，86.27%的調(diào)研對象認(rèn)為，與5年前相比，近年來吸引力在增加，其中64.71%的調(diào)研對象認(rèn)為吸引力增加程度相對溫和。認(rèn)為吸引力沒有變化或吸引力下降的調(diào)研對象反饋原因是支付環(huán)節(jié)還存在挑戰(zhàn)，具體來說包括支付能力和范圍有限，導(dǎo)致高價藥和創(chuàng)新藥的商業(yè)預(yù)期不可實現(xiàn)或不清晰，地方支付方面的探索被叫停，從而間接影響創(chuàng)新動力。

　　經(jīng)過5年的努力，國內(nèi)罕見病患者群體的臨床需求滿足程度調(diào)研平均得分為33.94（滿分為100分），且全部分?jǐn)?shù)均在80分以下。由此可見，罕見病患者群體的需求多樣且復(fù)雜，當(dāng)前罕見病醫(yī)療產(chǎn)品雖處于蓬勃發(fā)展階段，但距離患者群體滿意仍有較遠(yuǎn)距離。

　　展望未來5年，逾90%的調(diào)研對象對國內(nèi)的罕見病醫(yī)療產(chǎn)品市場規(guī)模增長持積極態(tài)度。其中，近30%的調(diào)研對象認(rèn)為市場規(guī)模會大幅增加。

　　結(jié)合對罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展預(yù)期來看，盡管逾90%的調(diào)研對象認(rèn)為市場規(guī)模會增加，但對未來持樂觀態(tài)度的調(diào)研對象僅有60%。

　　總體而言，調(diào)研對象對中國罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展環(huán)境持正向預(yù)期，并高度認(rèn)可既往政策對改善發(fā)展環(huán)境發(fā)揮了積極作用。與此同時，罕見病臨床需求未被滿足情況依然嚴(yán)峻。

　　罕見病醫(yī)療產(chǎn)品政策環(huán)境

　　政策是罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展的必要條件，良好的政策環(huán)境會帶來積極的市場預(yù)期。政策環(huán)境既體現(xiàn)在現(xiàn)有政策的執(zhí)行方面，也體現(xiàn)在對國外創(chuàng)新政策的借鑒方面，亦包括國家資金對于行業(yè)的大力引導(dǎo)。

　　在期待進一步完善的政策方面，62%的調(diào)研對象期待完善罕見病醫(yī)療產(chǎn)品支付機制；48%的調(diào)研對象期待進一步細(xì)化明確加速審評相關(guān)政策；同情用藥、臨時進口盡管是仍在探索中的政策，但是對于滿足類別多樣的罕見病治療的復(fù)雜需求而言具有積極意義，也獲得了36%調(diào)研對象的認(rèn)同；滿足個性化需求的鼓勵仿制藥品清單也獲得了32%調(diào)研對象的關(guān)注；罕見病目錄的出臺和更具有市場引導(dǎo)作用的建立市場獨占機制，也各獲得了28%調(diào)研對象的關(guān)注和期待。

　　結(jié)合國際經(jīng)驗和國內(nèi)研究，調(diào)研對象期待關(guān)于鼓勵罕見病醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)的政策位居前三位的分別是：推進罕見病及醫(yī)療產(chǎn)品促進立法（71%）、增加國家經(jīng)費投入（67%）及精簡上市后程序（45%）。（詳見圖1）

　　增加基礎(chǔ)投入是領(lǐng)跑科學(xué)和市場的前提。調(diào)研對象認(rèn)為，自然病史/患者登記等觀察性臨床研究、基礎(chǔ)與臨床轉(zhuǎn)化研究、發(fā)病機制/動物模型等基礎(chǔ)研究，是需要有限投入的領(lǐng)域，分別得分8.9、7.88和7.12（滿分為10分）。上述領(lǐng)域研究均有助于探索罕見病致病機制與治療靶點，可為后續(xù)醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)奠定扎實基礎(chǔ)。

　　概括來說，相關(guān)方對政策的期待聚焦在醫(yī)療產(chǎn)品可及的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，希望從醫(yī)保支付、加速審評審批、健全靈活的可及機制（同情用藥、臨時進口）等方面改善現(xiàn)有環(huán)境；長期來看，圍繞罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展立法、增加國家經(jīng)費投入、降低上市后交易成本，對于罕見病醫(yī)療產(chǎn)品長期可持續(xù)發(fā)展意義重大。在資源投入方面，傾向于為醫(yī)療產(chǎn)品創(chuàng)新奠定臨床研究、轉(zhuǎn)化研究和基礎(chǔ)研究基礎(chǔ)。

　　罕見病醫(yī)療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)環(huán)境

　　產(chǎn)業(yè)是罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展的重要基石。良好產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)是罕見病醫(yī)療產(chǎn)品得以發(fā)展的依托。產(chǎn)業(yè)環(huán)境由企業(yè)與產(chǎn)業(yè)鏈、醫(yī)療機構(gòu)與醫(yī)生、患者與數(shù)據(jù)、投資機構(gòu)與資本等四個主要部分組成。調(diào)研對象分別遴選出相關(guān)部分的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

　　在企業(yè)自身建設(shè)方面，調(diào)研對象認(rèn)為，臨床研究能力（76%）、臨床前研究能力（64%）和政府事務(wù)能力（58%）是企業(yè)亟待提升的關(guān)鍵技能。罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的研發(fā)通常會開展國際多中心臨床研究，臨床研究能力是讓中國創(chuàng)新在全球開花的關(guān)鍵；而臨床前研究能力和政府事務(wù)能力往往可加速罕見病藥物開發(fā)進程。此外，國際合作能力、戰(zhàn)略決策能力、公共事務(wù)能力和融資能力建設(shè)也與罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的特點相符?？梢哉f，要做罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的企業(yè)，需要具有較強的綜合實力，這也對開展創(chuàng)新療法研究的初創(chuàng)企業(yè)提出了更高的能力目標(biāo)。此外，調(diào)研對象也認(rèn)為，企業(yè)應(yīng)建立與專門患者對接的部門。（詳見圖2）

　　罕見疾病醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)有時需要產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)的支持。在產(chǎn)業(yè)鏈建設(shè)方面，罕見病動物與細(xì)胞模型（52%）、相關(guān)儀器設(shè)備（40%）及原輔包材（40%）的可及性，存在協(xié)同不足的情況。此外，有調(diào)研對象補充，相較產(chǎn)業(yè)鏈的各子環(huán)節(jié)，科研、診療與企業(yè)之間的脫節(jié)更為嚴(yán)重。（詳見圖3）

　　醫(yī)院及醫(yī)生、藥師等醫(yī)務(wù)工作者是罕見病診斷與治療的關(guān)鍵，醫(yī)生在罕見病醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)中可以貢獻寶貴的臨床經(jīng)驗、基礎(chǔ)研究視角以及扮演臨床試驗的實施與管理角色。然而，參與罕見病醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)過程中，67%的調(diào)研對象表示面臨的最大挑戰(zhàn)是研究經(jīng)費不足。而可接觸到患者數(shù)量、參與的時間精力、合作成果轉(zhuǎn)化路徑的不清晰不流暢、基礎(chǔ)研究方面的支持也分別獲得了59%、55%、49%、47%的調(diào)研對象支持，認(rèn)為這些因素也對臨床醫(yī)務(wù)工作者發(fā)揮作用帶來了重大挑戰(zhàn)。

　　此外，調(diào)研對象認(rèn)為，醫(yī)生群體在轉(zhuǎn)化研究、臨床研究以及院際交流和數(shù)據(jù)共享和國際合作方面也面臨一定挑戰(zhàn)。為醫(yī)務(wù)工作者提供更多支持與創(chuàng)造平臺，將有助于罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的研發(fā)。

　　患者數(shù)據(jù)是罕見病醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)的基礎(chǔ)生產(chǎn)資料，促進數(shù)據(jù)交流意義重大。82.35%的調(diào)研對象認(rèn)為，當(dāng)前影響患者數(shù)據(jù)交流的主要挑戰(zhàn)是各方對數(shù)據(jù)權(quán)責(zé)利歸屬不清晰；同時，缺少合作機制，患者參與不足，倫理及隱私保護意識不夠，對數(shù)據(jù)收集、使用缺少規(guī)劃，也是半數(shù)以上調(diào)研對象認(rèn)為面臨的主要挑戰(zhàn)。比起在企業(yè)能力和醫(yī)生挑戰(zhàn)方面的原因，更多的調(diào)研對象認(rèn)為患者數(shù)據(jù)面臨的挑戰(zhàn)更大、問題更多，亟待提升認(rèn)知和建立規(guī)則。（詳見圖4）

　　與常見病相比，罕見病患者具有更強的行動力，既可以轉(zhuǎn)化為自救行動的能量，也可以轉(zhuǎn)化成影響輿論走向的壓力。因此，做好患者工作也具有積極意義。62.7%的調(diào)研對象認(rèn)為提升認(rèn)知、理解患者參與的價值是當(dāng)前迫切需要推進的工作。其次，應(yīng)建立溝通渠道，管理部門定期交流、集中回應(yīng)關(guān)切。此外，賦能患者，幫助其理解產(chǎn)業(yè)研發(fā)、政策法規(guī)和審評進展等是有助于提升患者參與程度的重要工作。

　　醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)離不開資本的支持。在影響資本是否選擇罕見病醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)的核心因素方面，64%的調(diào)研對象認(rèn)為，醫(yī)保支付支持政策是影響資本選擇罕見病醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)的重要因素。其次，罕見病醫(yī)療產(chǎn)品創(chuàng)新性強、投資風(fēng)險更高，機構(gòu)對專業(yè)領(lǐng)域的理解（60%）、外部投資環(huán)境（58%）如金融市場成熟度等因素，也會影響資本對罕見病醫(yī)療產(chǎn)品投資的選擇。（詳見圖5）

　　橫向?qū)Ρ犬a(chǎn)業(yè)相關(guān)要素可以看到，調(diào)研對象對數(shù)據(jù)要素關(guān)注度最高，尤其希望明確數(shù)據(jù)的責(zé)權(quán)利等歸屬；其次關(guān)注企業(yè)的臨床研究能力和臨床醫(yī)生的經(jīng)費問題。

　　數(shù)據(jù)是罕見病醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)的生產(chǎn)資料，企業(yè)的臨床研究能力決定了其在全球的競爭地位，醫(yī)生是患者臨床需求的洞察者與醫(yī)療產(chǎn)品創(chuàng)新研究的實施者，調(diào)研對象高度關(guān)注上述基礎(chǔ)要素，也提示了業(yè)界期待更好產(chǎn)業(yè)環(huán)境的改善方向。

　　罕見病醫(yī)療產(chǎn)品社會環(huán)境

　　除了政策和產(chǎn)業(yè)環(huán)境，社會環(huán)境對罕見病問題解決的態(tài)度也影響著罕見病醫(yī)療產(chǎn)品的發(fā)展?；颊呷后w對解決路徑越清晰、媒體對政策影響越積極、公眾對罕見病治療需求越理解，罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展的環(huán)境越能獲得良性循環(huán)，本次調(diào)研也圍繞上述問題展開。

　　98%的調(diào)研對象認(rèn)為，罕見病患者群體的自救行動在推動政策環(huán)境方面發(fā)揮正面作用。86%的調(diào)研對象認(rèn)為，輿論在推動罕見病醫(yī)療產(chǎn)品政策環(huán)境方面也發(fā)揮了正面作用。67%的調(diào)研對象認(rèn)為，社會公眾認(rèn)可當(dāng)前國家正在積極支持罕見病群體醫(yī)療產(chǎn)品的可及。

　　社會環(huán)境方面，面對罕見病給患者及家庭帶來的沉重命運，社會呈現(xiàn)出溫暖底色與共情大愛。良好的社會氛圍為罕見病患者及家庭帶來了希望和力量，讓他們更好地應(yīng)對困境、積極參與社會生活。在更加寬松的輿論環(huán)境中，支持政策的出臺、醫(yī)學(xué)科技的進步，將使罕見病醫(yī)療產(chǎn)品得到更好發(fā)展。（中國健康傳媒集團健康中國研究院 張燕玲 馬茗舒）

(責(zé)任編輯：常靖婕)