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　　真實(shí)世界證據(jù)可以納入藥物研發(fā)和監(jiān)管決策體系已逐漸成為全球制藥工業(yè)界和監(jiān)管機(jī)構(gòu)的共識(shí)。相關(guān)指導(dǎo)原則體系的建立對(duì)于細(xì)化法規(guī)及管理要求、統(tǒng)一審評(píng)尺度、明確技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、闡明監(jiān)管態(tài)度等發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）自2018年啟動(dòng)真實(shí)世界研究相關(guān)工作以來(lái)，已起草《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》等9項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則，建立起以真實(shí)世界證據(jù)、真實(shí)世界數(shù)據(jù)、真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)以及與監(jiān)管方的溝通交流4個(gè)指導(dǎo)原則為核心，不同應(yīng)用領(lǐng)域?yàn)檠诱沟幕倔w系，并在國(guó)際化協(xié)調(diào)過(guò)程中發(fā)揮積極作用。

　　聚焦科學(xué)問(wèn)題夯實(shí)基本原則

　　在真實(shí)世界系列指導(dǎo)原則中，2020年發(fā)布的《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》作為該系列指導(dǎo)原則的首個(gè)指導(dǎo)原則，其出臺(tái)意義重大。該指導(dǎo)原則結(jié)合我國(guó)藥物研發(fā)實(shí)際，梳理、研究和提煉了利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和評(píng)價(jià)的一般原則和基本技術(shù)要求，定義了真實(shí)世界研究相關(guān)的術(shù)語(yǔ)，明確了真實(shí)世界證據(jù)在藥物臨床研發(fā)的全生命周期中支持監(jiān)管決策的適用范圍，為制藥工業(yè)界利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)提供了科學(xué)可行的指導(dǎo)意見(jiàn)。該指導(dǎo)原則一經(jīng)發(fā)布，即受到了國(guó)內(nèi)外同仁的廣泛關(guān)注。

　　高質(zhì)量的適用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)是產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的前提條件。藥審中心組織起草了《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》，明確了如何使收集的真實(shí)世界數(shù)據(jù)能夠成為或經(jīng)治理后能夠成為滿足臨床研究目的所需的分析數(shù)據(jù)以及如何評(píng)估真實(shí)世界數(shù)據(jù)是否適用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)。該指導(dǎo)原則從真實(shí)世界數(shù)據(jù)的定義、來(lái)源、評(píng)價(jià)、治理、標(biāo)準(zhǔn)、安全合規(guī)、質(zhì)量保障、適用性等方面，對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)給出具體要求和指導(dǎo)性建議，幫助申請(qǐng)人更好地進(jìn)行數(shù)據(jù)治理，評(píng)估真實(shí)世界數(shù)據(jù)的適用性，為產(chǎn)生有效的真實(shí)世界證據(jù)做好充分準(zhǔn)備。

　　真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)的關(guān)鍵要素和合理應(yīng)用是支持藥物監(jiān)管決策的關(guān)鍵問(wèn)題之一。為了指導(dǎo)申請(qǐng)人科學(xué)合理地設(shè)計(jì)真實(shí)世界研究，明確真實(shí)世界研究方案撰寫(xiě)的技術(shù)要求，藥審中心發(fā)布了《藥物真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)與方案框架指導(dǎo)原則（試行）》，重點(diǎn)闡述藥物研發(fā)中真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)以及研究方案制訂的基本考慮，為在藥物研發(fā)中開(kāi)展真實(shí)世界研究提供實(shí)操性的指導(dǎo)意見(jiàn)。

　　隨著真實(shí)世界研究日趨活躍，在藥品審評(píng)實(shí)踐中，與申請(qǐng)人關(guān)于真實(shí)世界相關(guān)的溝通交流日益增多。其間，藥審中心發(fā)現(xiàn)申請(qǐng)人在使用真實(shí)世界證據(jù)和監(jiān)管進(jìn)行溝通時(shí)，聚焦的問(wèn)題存在一些共性。同時(shí)，在臨床研發(fā)的不同節(jié)點(diǎn)進(jìn)行溝通交流時(shí)，申請(qǐng)人需要準(zhǔn)備的溝通資料缺乏規(guī)范性，在一定程度上影響了溝通交流的效率?？紤]以上實(shí)際需求，藥審中心又發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物注冊(cè)申請(qǐng)的溝通交流指導(dǎo)原則（試行）》，明確了使用真實(shí)世界證據(jù)支持注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)溝通交流的核心問(wèn)題會(huì)議資料要求等，為申請(qǐng)人在不同研發(fā)階段與監(jiān)管機(jī)構(gòu)開(kāi)展溝通交流給出了具體要求和指導(dǎo)性建議，進(jìn)一步完善了真實(shí)世界系列指導(dǎo)原則體系。

　　關(guān)注重點(diǎn)領(lǐng)域指導(dǎo)具體實(shí)踐

　　與成人研究相比，設(shè)計(jì)和執(zhí)行以兒童為受試者的臨床研究面臨更多困難與挑戰(zhàn)，部分試驗(yàn)難以開(kāi)展或進(jìn)展緩慢，而利用真實(shí)世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種新的可行策略。藥審中心在2020年發(fā)布《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。該指導(dǎo)原則充分考量我國(guó)兒童藥物研發(fā)及藥品注冊(cè)的實(shí)際需要，及時(shí)傳遞監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于新理念與新方法的考慮，同時(shí)配合ICH E11（R1）指南在我國(guó)的落地實(shí)施，可以幫助藥物研發(fā)者和臨床研究者更好地理解真實(shí)世界證據(jù)在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用。

　　與常見(jiàn)疾病相比，罕見(jiàn)疾病藥物進(jìn)行隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)常常面臨倫理或可行性問(wèn)題，臨床試驗(yàn)實(shí)施和結(jié)果解釋通常面臨挑戰(zhàn)，且罕見(jiàn)疾病的臨床用藥普遍存在未被滿足的需求。已有適用的數(shù)據(jù)，經(jīng)過(guò)科學(xué)的研究設(shè)計(jì)和充分恰當(dāng)?shù)姆治鲂纬烧鎸?shí)世界證據(jù)有助于緩解罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)和注冊(cè)監(jiān)管面臨的困境。2022年，藥審中心發(fā)布了《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研究統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則（試行）》，針對(duì)罕見(jiàn)疾病的特點(diǎn)，明確藥物研發(fā)過(guò)程中如何選擇合適的設(shè)計(jì)和分析方法以確保研究質(zhì)量和結(jié)果的可靠性，提供真實(shí)世界研究等多種策略提高研發(fā)效率，為申請(qǐng)人開(kāi)展罕見(jiàn)疾病藥物臨床研究提供在設(shè)計(jì)和統(tǒng)計(jì)分析等方面的指導(dǎo)性建議。

　　一直以來(lái)，我國(guó)中藥發(fā)展面臨循證醫(yī)學(xué)證據(jù)匱乏、符合中藥特點(diǎn)臨床評(píng)價(jià)體系缺失等問(wèn)題，而真實(shí)世界證據(jù)可有力支持或加快中藥新藥注冊(cè)的臨床研究。為了探索將真實(shí)世界研究方法引入中藥研發(fā)，藥審中心在2022年發(fā)布了《基于人用經(jīng)驗(yàn)的中藥復(fù)方制劑新藥臨床研發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》，明確不同注冊(cè)分類中藥復(fù)方制劑新藥基于人用經(jīng)驗(yàn)的臨床研發(fā)策略路徑，按照中藥特點(diǎn)、研發(fā)規(guī)律和實(shí)際，引入真實(shí)世界研究等工具和方法，重點(diǎn)闡述了研究設(shè)計(jì)基本原則、有效性和安全性評(píng)價(jià)的基本要求，為中藥復(fù)方制劑研發(fā)提供指導(dǎo)意見(jiàn)。

　　臨床結(jié)局是評(píng)價(jià)藥物治療獲益和風(fēng)險(xiǎn)的核心依據(jù)，如何準(zhǔn)確、可靠、完整地觀測(cè)臨床結(jié)局至關(guān)重要?；颊邎?bào)告結(jié)局是臨床結(jié)局的形式之一，從患者的角度為臨床研究和實(shí)踐提供研究疾病活動(dòng)和評(píng)價(jià)治療效果的獨(dú)特指標(biāo)，已獲得越來(lái)越多的研究者關(guān)注和提倡。真實(shí)世界研究相比臨床試驗(yàn)，更有機(jī)會(huì)利用患者報(bào)告結(jié)局，探索挖掘臨床獲益以及全面評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性。藥審中心在2022年發(fā)布了《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（試行）》，闡明了患者報(bào)告結(jié)局在藥物注冊(cè)研究中的適用范圍，明確了患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量，特別是量表研發(fā)和使用的一般原則，患者報(bào)告結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)采集的質(zhì)量控制，患者報(bào)告結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)分析和解釋需要注意的事項(xiàng)，為申請(qǐng)人在藥物注冊(cè)研究中合理使用患者報(bào)告結(jié)局提供指導(dǎo)性意見(jiàn)。

　　從國(guó)際實(shí)踐看，基于疾病登記系統(tǒng)的數(shù)據(jù)是真實(shí)世界數(shù)據(jù)重要來(lái)源之一。為了豐富我國(guó)真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)源并能支持藥物研發(fā)和注冊(cè)上市，針對(duì)如何建立疾病登記，以及如何評(píng)估和使用已有的疾病登記數(shù)據(jù)以便產(chǎn)生充分的真實(shí)世界證據(jù)并用于支持監(jiān)管決策，藥審中心在今年發(fā)布了《基于疾病登記的真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用指導(dǎo)原則（試行）》，圍繞登記系統(tǒng)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用，更好地指導(dǎo)真實(shí)世界研究的具體實(shí)踐。

　　傳播中國(guó)聲音貢獻(xiàn)中國(guó)經(jīng)驗(yàn)

　　除了研究制定相關(guān)指導(dǎo)原則，藥審中心還積極參與和支持歷屆海南真實(shí)世界研究大會(huì)的舉辦。在大會(huì)議題設(shè)計(jì)上注重國(guó)際化視野與協(xié)作，協(xié)助海南樂(lè)城真實(shí)世界研究院邀請(qǐng)國(guó)際專家。在大會(huì)上，藥審中心介紹了我國(guó)真實(shí)世界研究的進(jìn)展與成果，促進(jìn)了國(guó)際社會(huì)對(duì)我國(guó)監(jiān)管科學(xué)發(fā)展的深入了解。2022年6月，歐洲藥品管理局、美國(guó)食品藥品管理局和加拿大衛(wèi)生部在阿姆斯特丹聯(lián)合舉辦了ICMRA真實(shí)世界證據(jù)研討會(huì)。與會(huì)者來(lái)自世界衛(wèi)生組織以及40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)，他們分享了在生成真實(shí)世界證據(jù)以支持藥物評(píng)估方面的成就和挑戰(zhàn)，藥審中心也派員線上參會(huì)，并發(fā)言分享、參與討論。今年，我國(guó)的藥品審評(píng)專家和學(xué)術(shù)專家共同在國(guó)際期刊上發(fā)表了《Establishment of RWS guidance reflecting contributions of China to regulatory science》，向國(guó)際學(xué)術(shù)界介紹了中國(guó)藥監(jiān)部門發(fā)布的真實(shí)世界研究相關(guān)指導(dǎo)原則體系及應(yīng)用實(shí)踐。

　　在ICH（國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)）協(xié)調(diào)過(guò)程中，藥審中心深度參與M14工作組和真實(shí)世界證據(jù)新議題討論組工作，并組織國(guó)內(nèi)學(xué)術(shù)界、制藥工業(yè)界參與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的制定，積極傳遞中國(guó)聲音。下一步，藥審中心將總結(jié)國(guó)內(nèi)監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)要求，為ICH在真實(shí)世界證據(jù)支持藥品有效性評(píng)價(jià)方面的國(guó)際協(xié)調(diào)打下基礎(chǔ)。

　　同時(shí)，藥審中心不斷加強(qiáng)監(jiān)管科學(xué)課題研究，與海南樂(lè)城真實(shí)世界研究院、海南省藥品和醫(yī)療器械審評(píng)服務(wù)中心開(kāi)展“我國(guó)藥物真實(shí)世界研究監(jiān)管指南體系融入國(guó)際協(xié)調(diào)的研究”，探索積極參與ICH的真實(shí)世界研究相關(guān)議題的制定工作，將我國(guó)的指南體系融入ICH指南，探索我國(guó)監(jiān)管指南的國(guó)際化路徑。

　　目前，已經(jīng)發(fā)布并實(shí)施的真實(shí)世界證據(jù)系列指南獲得積極反響，推動(dòng)了藥物研發(fā)創(chuàng)新和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，體現(xiàn)了監(jiān)管科學(xué)對(duì)藥物研發(fā)創(chuàng)新及全生命周期的支持作用。使用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物監(jiān)管決策對(duì)于監(jiān)管部門以及各利益相關(guān)方都是一種新的嘗試和探索，無(wú)論在方法學(xué)方面還是指南的實(shí)施方面都面臨著諸多挑戰(zhàn)。面對(duì)不斷涌現(xiàn)出的新問(wèn)題，藥審中心與學(xué)術(shù)界、制藥工業(yè)界保持密切合作，充分發(fā)揮監(jiān)管科學(xué)研究基地等外部智庫(kù)的力量，積極宣貫實(shí)施形成的共識(shí)，深度參與國(guó)際協(xié)調(diào)，不斷推動(dòng)真實(shí)世界證據(jù)在藥品注冊(cè)研究中的發(fā)展。

　?。▏?guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心供稿）

(責(zé)任編輯：常靖婕)