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　    2020年1月31日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）報(bào)道了一篇關(guān)于美國(guó)首例確診新冠肺炎患者，在同情用藥的原則下，使用吉利德公司尚未獲批準(zhǔn)的試驗(yàn)性藥物"Remdesivir"（瑞德西韋）后，病情出現(xiàn)好轉(zhuǎn)的文章。這使得同情用藥制度在中國(guó)備受矚目，同時(shí)也掀起了一場(chǎng)對(duì)同情用藥制度追本溯源及如何移植到國(guó)內(nèi)的探討和研究。

　　梳理國(guó)外的同情用藥制度，有幾點(diǎn)是需要說(shuō)明的：第一，同情用藥制度并不是某一個(gè)國(guó)家或者少數(shù)幾個(gè)國(guó)家特有的，但它多存在于發(fā)達(dá)國(guó)家；第二，不同國(guó)家對(duì)同情用藥制度有不同的名稱，雖然叫法不同，但制定該制度的初心一致，即解決一類特殊的弱勢(shì)患者人群的藥物可及問(wèn)題；第三，同情用藥制度的核心問(wèn)題體現(xiàn)在藥品安全性及醫(yī)學(xué)倫理學(xué)問(wèn)題，即安不安全、該不該用。

　　在了解同情用藥國(guó)際經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步明確該制度的幾個(gè)問(wèn)題及其在罕見病患者藥物可及性的實(shí)際應(yīng)用非常重要。

　　同情用藥制度需要明確的幾個(gè)問(wèn)題

　　同情用藥的概念

　　在歐美一些國(guó)家，有一類制度或者計(jì)劃，與同情用藥制度類似，統(tǒng)稱為早期準(zhǔn)入計(jì)劃（Early access programs，EAPs），是指在符合特定標(biāo)準(zhǔn)，按照特定條款的前提下，向特定患者提供未取得上市許可藥品的一項(xiàng)特殊國(guó)家監(jiān)管制度。其中包括美國(guó)的同情用藥（Compassionate Use, CU）和擴(kuò)展使用（Expanded Access, EA）、歐盟的患者用藥計(jì)劃（Named Patient Programme, NPP）、英國(guó)的早期獲取藥物計(jì)劃（Early Access to Medicines Scheme, EAMS）、法國(guó)的臨時(shí)使用授權(quán)（Autorisation Temporaire d’utilisation, ATU）等。在我國(guó)之所以使用同情用藥這個(gè)詞，主要是由于在這次新冠肺炎疫情中，美國(guó)對(duì)瑞德西韋藥物的報(bào)道使用了同情用藥的概念，使得它深入人心。而原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局于2017年12月發(fā)布的《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法（征求意見稿）》（以下簡(jiǎn)稱《征求意見稿》）中使用的拓展性同情使用的概念也是源自美國(guó)FDA的官方提法。

　　這些制度雖然提法不同，但究其本質(zhì)都具有以下共同特征：第一，針對(duì)未上市藥品；第二，臨床急需；第三，用于臨床試驗(yàn)以外的患者。上述特征也同樣滿足于罕見病患者的用藥條件（罕見病是指發(fā)病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重的疾病，常常危及生命）。

　　同情用藥的費(fèi)用問(wèn)題

　　不同的國(guó)家和地區(qū)關(guān)于同情用藥的藥品定價(jià)、報(bào)銷比例以及費(fèi)用支付方的規(guī)定不盡相同，詳見表1和表2。

　　藥品嘗試權(quán)

　　2018年，美國(guó)修訂《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》明確提出"藥品嘗試權(quán)（Right to Try）"，是被診斷患有威脅生命的疾病且嘗試過(guò)所有批準(zhǔn)的治療方案并無(wú)法參加臨床試驗(yàn)的患者，獲取某些未經(jīng)批準(zhǔn)的治療方法的另一種方式。當(dāng)患者申請(qǐng)同情用藥，被美國(guó)FDA和審查委員會(huì)（Institutional Review Board，IRB）拒絕后，利用嘗試權(quán)患者可繞過(guò)上述機(jī)構(gòu)的審查使用試驗(yàn)性藥物。

      通常，適用于藥品嘗試權(quán)的試驗(yàn)性藥物應(yīng)滿足四個(gè)條件：①已完成Ⅰ期臨床的試驗(yàn)藥物；②尚未經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)或許可用于任何用途的藥物；③正在美國(guó)FDA批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)中接受審查的藥物；④制造商正在積極進(jìn)行開發(fā)或生產(chǎn)，且尚未被美國(guó)FDA強(qiáng)行退出的藥物。

　　同情用藥與off-label的比較

　　off-label是指超說(shuō)明書用藥，亦稱"藥品未注冊(cè)用法"或"藥品說(shuō)明書外用法"，是指藥品使用的適應(yīng)證、劑量、療程、途徑或人群等未在藥品監(jiān)管部門批準(zhǔn)的藥品說(shuō)明書記載范圍內(nèi)的用法。本文進(jìn)行比較的off-label是在專家達(dá)成共識(shí)的情況下，對(duì)于off-label其他情況不做探討。在此前提下，兩者相比既有相似之處，亦有不同。

　　相同點(diǎn)主要有：

       ①兩種情況都是針對(duì)未經(jīng)批準(zhǔn)的藥物使用問(wèn)題，皆用于特殊患者人群，按照特殊的程序，需要滿足特殊的標(biāo)準(zhǔn)。

       ②兩種情況都是非正常狀態(tài)下使用藥物。

       ③兩種情況都需要患者簽署知情同意書。

　　不同點(diǎn)主要有：

　?、賰煞N情況應(yīng)用主體不同。同情用藥主要是針對(duì)未上市藥物的適應(yīng)證；off-label則針對(duì)已上市藥品但沒有獲批的適應(yīng)證。這里需要解釋的是，同情用藥制度下的適應(yīng)證即包括提出臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的適應(yīng)證也包括未提出申請(qǐng)的適應(yīng)證。

　?、趦煞N情況的合規(guī)性不同，即使用的法律規(guī)范不同。同情用藥制度目前在我國(guó)僅有新修訂《藥品管理法》第二十三條的規(guī)定，《征求意見稿》沒有最后實(shí)施，所以這一法條沒有具體的實(shí)施細(xì)則。而off-label在有專家共識(shí)的情況下，經(jīng)患者簽署知情同意書后，一般是可以直接使用藥品的。

　?、蹆煞N情況藥品的安全性程度不同。同情用藥使用的藥品是沒有經(jīng)過(guò)審批的，其安全性有待確認(rèn)；而off-label使用的是已上市臨床使用一段時(shí)間的藥品，用于“超適應(yīng)癥”治療。與安全性相比其有效性更需要進(jìn)一步驗(yàn)證。

　?、軆煞N情況的時(shí)效性不同。在同情用藥制度下的藥品使用是臨時(shí)性，一般時(shí)間較短，待藥品上市后，就轉(zhuǎn)化為正常用藥。而off-label的藥品在某些情況下會(huì)長(zhǎng)期使用。

　?、輧煞N情況的病人數(shù)量不同。同情用藥分為個(gè)體病人和一組病人（美國(guó)分為中等規(guī)模和大規(guī)模），off-label用于多個(gè)病人。

　　⑥兩種情況的發(fā)起人不同，同情用藥多是醫(yī)生或者企業(yè)發(fā)起，off-label則不確定。

　?、邇煞N情況的定價(jià)情況不同。同情用藥大多是由企業(yè)自由定價(jià)，off-label的藥品有確定的上市價(jià)格。

　　同情用藥制度在罕見病領(lǐng)域應(yīng)用的對(duì)策建議

　　同情用藥制度可以滿足罕見病患者盡早使用處于臨床階段的試驗(yàn)性藥物，包括申請(qǐng)?jiān)趪?guó)外尚未上市的試驗(yàn)性藥物的需求。目前，建議相關(guān)部門在新修訂《藥品管理法》第二十三條基礎(chǔ)上，盡快完善"拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法"或類似的實(shí)施細(xì)則，對(duì)同情用藥類型、審批流程、責(zé)任主體、費(fèi)用分擔(dān)及醫(yī)學(xué)倫理學(xué)等進(jìn)行明確，確保用藥者安全與健康權(quán)益。

　　"簡(jiǎn)單靈活的方式，快速獲批的程序，合理有效的費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制，保障藥品安全性的措施，確?；颊叩挠盟幹闄?quán)，公開透明的信息平臺(tái)，適當(dāng)?shù)募?lì)政策"是實(shí)施罕見病藥物同情用藥制度需考慮的重要方面。

　　具體而言，在罕見病藥物可及層面，第一在流程設(shè)置上應(yīng)明確不同申請(qǐng)類別的審批程序及責(zé)任主體，采取分類管理的方法，設(shè)計(jì)合理的審批時(shí)限，最大程度簡(jiǎn)化程序加快患者用藥速度。第二，建立專門的職能部門負(fù)責(zé)同情用藥相關(guān)申請(qǐng)，組建高度專業(yè)化審核團(tuán)隊(duì)，高效地進(jìn)行材料審查；在審批過(guò)程中應(yīng)側(cè)重藥品的安全性，保障患者用藥安全及用藥知情權(quán)，體現(xiàn)醫(yī)學(xué)倫理學(xué)的重要地位。第三，制定符合中國(guó)國(guó)情的同情用藥申請(qǐng)標(biāo)準(zhǔn)、用藥費(fèi)用、相關(guān)的藥品進(jìn)口以及不良反應(yīng)事件報(bào)告等制度；充分利用互聯(lián)網(wǎng)資源，借助公共信息平臺(tái)對(duì)符合條件的試驗(yàn)藥物、患者疾病相關(guān)信息進(jìn)行公布，同時(shí)定期發(fā)布藥物的評(píng)價(jià)報(bào)告，以供更多的患者、醫(yī)生及制藥公司進(jìn)行參考；同時(shí)，應(yīng)盡量簡(jiǎn)化同情用藥流程，使罕見病患者盡早用上藥品，感受該制度的優(yōu)越性。最后，將同情用藥這種早期獲取藥物的途徑與后續(xù)藥品上市及醫(yī)保報(bào)銷政策相結(jié)合，通過(guò)縮短相應(yīng)的審批時(shí)間可激勵(lì)制藥公司提供藥物，讓患有罕見病等迫切需要治療藥物的患者早日得到治療。

　　目前，我國(guó)罕見病患者獲得藥品，可以通過(guò)基本醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷、地方大病報(bào)銷或特殊報(bào)銷政策、慈善捐贈(zèng)或自費(fèi)等方式。同情用藥制度在中國(guó)的實(shí)施，無(wú)疑將為我國(guó)罕見病患者藥物可及提供一種新途徑，帶來(lái)新的曙光。（作者單位：大連醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院；上海市罕見病防治基金會(huì)）

(責(zé)任編輯：申楊)