兒童白血病創(chuàng)新藥法舒克獲批
賽諾菲中國宣布,國家藥品監(jiān)督管理局近日已批準法舒克(注射用拉布立海)用于兒童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制,以降低腫瘤溶解綜合征風險,確保治療延續(xù)性。
數(shù)據(jù)顯示,白血病位居我國兒童腫瘤發(fā)病率和死亡率首位,在兒童常見惡性腫瘤中占比約為40%,即每10名腫瘤兒童中,就有4名是白血病患兒,其次最常見兒童惡性腫瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤和淋巴瘤。
在兒童血液腫瘤患者化療的過程中,由于腫瘤細胞被大量破壞,且兒童對于細胞毒藥物治療較成人更為敏感,患者會出現(xiàn)一種常見并發(fā)癥——腫瘤溶解綜合征(TLS),表現(xiàn)為高尿酸血癥、高鉀血癥、高磷血癥、低鈣血癥的“三高一低”,往往導致患兒的化療無法繼續(xù)下去,嚴重時可導致心律失常、急性腎損傷、驚厥甚至死亡。
此次獲批的法舒克可有效控制兒童腫瘤溶解綜合征中出現(xiàn)的高尿酸血癥。三項多中心臨床試驗數(shù)據(jù)顯示(n=265,其中包含246名兒童患者及19名成人患者),法舒克具有強效、快速的降尿酸作用。對腫瘤溶解綜合征高風險的淋巴瘤/白血病兒童患者,法舒克較傳統(tǒng)藥物別嘌呤醇在控制尿酸水平上呈現(xiàn)明顯的治療優(yōu)勢。在可有效評價的患者中,4小時內(nèi)血漿尿酸濃度得以控制的患者占92%。另有數(shù)據(jù)顯示,使用法舒克進行治療,90%的患兒療效持續(xù)≥ 7天。
首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院吳敏媛教授表示,“法舒克的獲批,填補了之前國內(nèi)兒童血液腫瘤化療中出現(xiàn)高尿酸血癥無有效治療藥物的空白,給臨床醫(yī)生和患者帶來了一種全新、高效的治療選擇,用藥4小時即可使患者的尿酸水平恢復正常,使患者無需中斷化療即可快速、方便、安全地降低血尿酸水平,保證治療的連續(xù)性,為治療成功提供了有力的支持?!?/p>
據(jù)悉,自2001年起,法舒克已在全球50個國家和地區(qū)獲批,超過90,000名患者接受過法舒克的治療。(記者 董偉)
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