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創(chuàng)新改革驅(qū)動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥走向世界

改革發(fā)展改變醫(yī)藥供給格局

現(xiàn)階段，中國(guó)藥物創(chuàng)新技術(shù)與發(fā)達(dá)國(guó)家相比差距較大，但近兩年國(guó)內(nèi)的藥物研發(fā)環(huán)境已大有好轉(zhuǎn)，國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)多項(xiàng)政策推動(dòng)科研轉(zhuǎn)化，并鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物發(fā)展及制藥企業(yè)轉(zhuǎn)型發(fā)展。

2019年，在一系列創(chuàng)新政策的驅(qū)動(dòng)下，我國(guó)醫(yī)藥格局發(fā)生了重大變化，逐步出現(xiàn)第三個(gè)新型板塊，即國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥，由此打破了近幾十年來(lái)國(guó)產(chǎn)仿制藥和進(jìn)口創(chuàng)新藥長(zhǎng)期主導(dǎo)的兩大板塊的格局，組成三大板塊：國(guó)產(chǎn)仿制藥、進(jìn)口創(chuàng)新藥和國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥。

“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)實(shí)施十余年來(lái)，在10類重大疾病領(lǐng)域立項(xiàng)1000余項(xiàng)，經(jīng)費(fèi)支持達(dá)200億元，產(chǎn)出了一批重大標(biāo)志性成果，實(shí)現(xiàn)了重點(diǎn)領(lǐng)域的跨越式發(fā)展。當(dāng)前，我國(guó)藥物創(chuàng)新技術(shù)體系初步建成，創(chuàng)新能力從第三梯隊(duì)上升至第二梯隊(duì)，并出現(xiàn)以下六大顯著變化。

第一，新藥臨床前研究和評(píng)價(jià)國(guó)際化水平提升，為開展新型藥物安全性評(píng)價(jià)提供了重要技術(shù)保障。第二，初步建成國(guó)家藥物創(chuàng)新技術(shù)體系，為我國(guó)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物的研發(fā)提供了重要保障，監(jiān)管水平顯著提高。第三，人才隊(duì)伍與管理水平不斷提升，為保障用藥安全及我國(guó)創(chuàng)新藥物進(jìn)入國(guó)際第一梯隊(duì)作出貢獻(xiàn)。第四，重大品種創(chuàng)新研發(fā)現(xiàn)代化、國(guó)際化成果顯著，并加快了醫(yī)藥國(guó)際化步伐。第五，全國(guó)中藥資源普查為我國(guó)資源發(fā)展和利用提供了科學(xué)依據(jù)，為中藥可持續(xù)發(fā)展和合理利用奠定了基礎(chǔ)。第六，新藥創(chuàng)制專項(xiàng)促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)穩(wěn)步發(fā)展及供給側(cè)結(jié)構(gòu)改革，京津冀、環(huán)渤海、長(zhǎng)三角、珠三角等地區(qū)逐步形成相對(duì)集中、各具特色的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群，加快了區(qū)域經(jīng)濟(jì)發(fā)展和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)。2019年新藥獲批品種最多的領(lǐng)域依然抗腫瘤藥。非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、前列腺癌、白血病等疾病都是國(guó)內(nèi)外企業(yè)積極布局的適應(yīng)證。2019年已有8個(gè)抗腫瘤新藥上市，如卡瑞利珠單抗、貝利尤單抗、聚乙二醇洛賽那肽、達(dá)克替尼和巴瑞克替尼等相繼獲得批準(zhǔn)。此外，治療輕度、中度老年阿爾茨海默癥藥物GV-971獲得有條件批準(zhǔn)上市。馬來(lái)酸艾維替尼膠囊、甲磺酸氟馬替尼片、司妥昔單抗、達(dá)雷木單抗、布羅舒單抗、培塞利珠單抗和地舒單抗等7個(gè)國(guó)產(chǎn)和進(jìn)口的新藥還在上市審批中。

2012年成都地奧制藥集團(tuán)的“地奧心血康膠囊”以治療性藥品身份通過(guò)荷蘭藥品評(píng)價(jià)委員會(huì)的注冊(cè)，獲得在該國(guó)上市的許可，成功實(shí)現(xiàn)了我國(guó)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)治療性藥品進(jìn)入發(fā)達(dá)國(guó)家主流市場(chǎng)零的突破，同時(shí)也成為歐盟成員國(guó)以外市場(chǎng)準(zhǔn)入的第一個(gè)植物藥。2019年11月，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)了百濟(jì)神州研發(fā)的BTK抑制劑Brukinsa（澤布替尼）上市，用于治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者。該藥是獲得美國(guó)上市批準(zhǔn)的中國(guó)本土原研抗癌藥，也是首款獲得美國(guó)FDA“突破性療法”身份認(rèn)定、“優(yōu)先審評(píng)”資格的中國(guó)本土原研新藥，實(shí)現(xiàn)了中國(guó)抗癌新藥“零的突破”。

對(duì)于臨床急需品種加快進(jìn)口引進(jìn)，也使我國(guó)藥品結(jié)構(gòu)和供給格局發(fā)生重大變化。由于前幾年創(chuàng)新品種研究開發(fā)的積累，上百個(gè)化學(xué)藥、生物技術(shù)藥的新藥處于不同階段的臨床試驗(yàn)之中，加之對(duì)外開放和臨床新藥需求及審評(píng)改革加快，也吸引了外企到中國(guó)申請(qǐng)新藥，預(yù)計(jì)將會(huì)連續(xù)提升我國(guó)新藥上市的數(shù)量和質(zhì)量。

政策導(dǎo)向促新藥審評(píng)審批改革

經(jīng)過(guò)“十一五”“十二五”“十三五”的政策引導(dǎo)，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展初見成效。除部分醫(yī)藥產(chǎn)能被限制和淘汰外，《結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2019年）》也發(fā)布了一批鼓勵(lì)類醫(yī)藥產(chǎn)能。

一是擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新藥開發(fā)和生產(chǎn)；天然藥物的開發(fā)和生產(chǎn)；滿足我國(guó)重大、多發(fā)性疾病防治需求的通用名藥物首次開發(fā)和生產(chǎn)；藥物新劑型、新輔料、兒童藥、短缺藥的開發(fā)和生產(chǎn)；鼓勵(lì)系統(tǒng)控制等技術(shù)、基本藥物質(zhì)量和生產(chǎn)技術(shù)提升及降低成本、節(jié)能降耗減排技術(shù)及新型藥物制劑技術(shù)。

二是重大疾病防治疫苗、抗體藥物、基因治療藥物、細(xì)胞治療藥物、重組蛋白質(zhì)藥物、核酸藥物，細(xì)胞產(chǎn)品、大規(guī)模藥用多肽和核酸合成、抗體偶聯(lián)、診斷用酶等酶制劑，采用現(xiàn)代生物技術(shù)改造傳統(tǒng)生產(chǎn)工藝。鼓勵(lì)新型藥用包裝材料與技術(shù)的開發(fā)和生產(chǎn)應(yīng)用。

三是新型醫(yī)用診斷設(shè)備和試劑、數(shù)字化醫(yī)學(xué)影像、人工智能、高端放射治療設(shè)備、手術(shù)機(jī)器人等開發(fā)應(yīng)用。加速高端制藥設(shè)備開發(fā)與生產(chǎn)、透皮吸收和粉霧劑等新型制劑生產(chǎn)設(shè)備、中藥高效提取和連續(xù)化生產(chǎn)技術(shù)及裝備的發(fā)展。

近幾年，國(guó)家出臺(tái)了很多政策深化藥品審評(píng)審批制度改革，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）也對(duì)藥品審評(píng)進(jìn)行了一系列改革。藥審改革是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，需要各部門協(xié)同行動(dòng)，共同推動(dòng)新藥及時(shí)進(jìn)入臨床用藥目錄、招標(biāo)采購(gòu)環(huán)節(jié)、醫(yī)保報(bào)銷范疇等，真正讓百姓享受到改革的紅利。

一是提出了解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓、仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)、立卷審查制度、開展臨床試驗(yàn)核查、審評(píng)信息公開等要求；同時(shí)以促進(jìn)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)和創(chuàng)新發(fā)展為目的，以鼓勵(lì)創(chuàng)新為核心，提出優(yōu)先審評(píng)、藥品上市許可持有人、項(xiàng)目管理、溝通交流及專家咨詢委員會(huì)等改革舉措。在保證藥品安全的前提下，藥審流程繼續(xù)優(yōu)化、簡(jiǎn)化。2019年1～9月，CDE共承辦藥品審評(píng)任務(wù)6018件，完成審評(píng)任務(wù)5831件，平均按時(shí)限完成率為92.41%。CDE首次實(shí)現(xiàn)連續(xù)9個(gè)月按時(shí)限完成率超過(guò)90%。

二是實(shí)行優(yōu)先審評(píng)制度，積極鼓勵(lì)創(chuàng)新藥發(fā)展。對(duì)境外已上市臨床急需進(jìn)口新藥開展優(yōu)先審評(píng)，制定工作程序，完善內(nèi)部?jī)?yōu)先審評(píng)審批系統(tǒng)建設(shè)，從定期每月優(yōu)先審核轉(zhuǎn)變?yōu)殡S到隨審，大大提高了審核效率，切實(shí)保障了具有臨床價(jià)值的品種可以盡早納入優(yōu)先審評(píng)。

三是把防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥及兒童用藥、老年人特有和多發(fā)疾病用藥等17種藥品都列入優(yōu)先審評(píng)審批范圍。藥企提出申請(qǐng)后，只要專家評(píng)估認(rèn)為符合這17種情形，經(jīng)過(guò)社會(huì)公示且沒(méi)有反對(duì)意見，就會(huì)被列入加快審評(píng)審批藥品目錄，專人負(fù)責(zé)跟蹤，幫助推動(dòng)盡快上市。進(jìn)口化學(xué)藥品上市前注冊(cè)檢驗(yàn)改為上市后監(jiān)督抽樣，不作為進(jìn)口驗(yàn)放條件。

四是開展一致性評(píng)價(jià)工作，提高仿制藥質(zhì)量。首先，建立一致性評(píng)價(jià)工作程序，明確了一致性評(píng)價(jià)受理審評(píng)、檢查檢驗(yàn)的基本流程，確定了一致性評(píng)價(jià)的正式受理時(shí)間。其次，制定上市藥品目錄集，通過(guò)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)的藥品均納入《中國(guó)上市藥品目錄集》。第三，推進(jìn)參比制劑的遴選和采購(gòu)。自開展一致性評(píng)價(jià)工作以來(lái)，我國(guó)已正式發(fā)布了22批參比制劑目錄，共1899個(gè)品規(guī)。最后分類梳理289個(gè)基藥品種情況，明確評(píng)價(jià)方法。CDE對(duì)289個(gè)基藥品種逐一進(jìn)行深入調(diào)研，分類處理，分別施策，研究匯總了289個(gè)基藥目錄品種中建議可調(diào)出基藥目錄以及建議鼓勵(lì)仿制的品種清單。

中國(guó)醫(yī)藥出海走向世界

回顧近十年中國(guó)醫(yī)藥出海發(fā)展的勢(shì)頭，已經(jīng)初步形成仿制藥、改良新藥、創(chuàng)新藥三個(gè)前進(jìn)方陣。

21世紀(jì)初還有幾家將制劑出口做得風(fēng)生水起的企業(yè)，如華海藥業(yè)、恒瑞醫(yī)藥、海正藥業(yè)，紛紛通過(guò)簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)（ANDA）實(shí)現(xiàn)了仿制藥在美國(guó)上市，按照歐美GMP標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)的廠房為大規(guī)模外銷做足了準(zhǔn)備。近十年，我國(guó)企業(yè)在美國(guó)注冊(cè)小分子化學(xué)仿制藥總數(shù)已超過(guò)400個(gè)。浙江的華海（美國(guó)）國(guó)際有限公司下屬銷售公司SolcoHealthcare2018年實(shí)現(xiàn)全美仿制藥處方量增速第一，同時(shí)進(jìn)入美國(guó)仿制藥銷售額增幅前十強(qiáng)，成為制劑出口“大豐收”的有力證明之一，華海藥業(yè)也成為至今在美國(guó)注冊(cè)產(chǎn)品最多的中國(guó)企業(yè)。

2018年進(jìn)入美國(guó)市場(chǎng)的仿制藥高達(dá)100個(gè)，其走向世界的步伐不斷加快。

2019年3月，石藥集團(tuán)公告馬來(lái)酸左旋氨氯地平片向美國(guó)FDA提交新藥申請(qǐng)（NDA），這是中國(guó)藥企向美國(guó)FDA提交的第一個(gè)NDA。

20多天后，綠葉制藥宣布向美國(guó)FDA提交利培酮微球注射劑Rykindo的NDA。

中國(guó)制藥出海，無(wú)論是中藥、仿制藥，還是創(chuàng)新藥，企業(yè)在摸索和熟悉海外市場(chǎng)的法規(guī)和標(biāo)準(zhǔn)中均獲得成功。隨著中國(guó)和全球的融合度不斷增強(qiáng)，出海的模式也變得越來(lái)越多元，如將項(xiàng)目的海外開發(fā)權(quán)益許可授予海外公司與其聯(lián)合開拓國(guó)際市場(chǎng)、對(duì)國(guó)外創(chuàng)新藥企業(yè)進(jìn)行股權(quán)投資等，也為中國(guó)企業(yè)走向世界的戰(zhàn)略策略積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。2019年，百濟(jì)神州生物藥在美國(guó)獲得批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)，還有幾十個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品在美國(guó)申請(qǐng)進(jìn)入臨床研究。

新藥研發(fā)具有高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、低成功率的特點(diǎn)，是一個(gè)循序漸進(jìn)、日積月累的高技術(shù)行業(yè)，只有“水到渠成”，而非一朝一夕之功。只有在投資拓展、立項(xiàng)策略、申報(bào)策略以及基礎(chǔ)研究等方面，形成合力和持續(xù)增強(qiáng)原創(chuàng)能力，盡早上市更多國(guó)際市場(chǎng)認(rèn)同的首創(chuàng)藥物，中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)才能真正走向世界。

臨床療效是金標(biāo)準(zhǔn)

2019年的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，歐美批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥133種，其中諾華以獲批10個(gè)創(chuàng)新藥而位居全球新藥研發(fā)排行榜首位。我國(guó)恒瑞醫(yī)藥、豪森藥業(yè)均有兩個(gè)創(chuàng)新藥獲批，位列中美歐市場(chǎng)獲批創(chuàng)新藥企業(yè)前20強(qiáng)，這證明我國(guó)已進(jìn)入藥品創(chuàng)新研發(fā)世界第二梯隊(duì)。

截至2019年12月28日，美國(guó)FDA共批準(zhǔn)了48個(gè)創(chuàng)新藥（37個(gè)新分子實(shí)體和11個(gè)生物制品），其中28個(gè)在美國(guó)首次批準(zhǔn)，相比2018年少11個(gè)。歐盟藥品管理局共批準(zhǔn)了37個(gè)創(chuàng)新藥，相比2018年少27個(gè)。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局共批準(zhǔn)了48個(gè)創(chuàng)新藥（世界首次批準(zhǔn)的5個(gè)，比美國(guó)少23個(gè)、比日本少6個(gè)）。中國(guó)2019年批準(zhǔn)的48個(gè)新藥中，有31個(gè)來(lái)自跨國(guó)藥企，外企仍然是最大贏家，僅有11個(gè)新藥來(lái)自國(guó)內(nèi)藥企。

優(yōu)先審評(píng)成為“主流”

為加速臨床急需藥物上市，美國(guó)FDA采用優(yōu)先多種審評(píng)審批的監(jiān)管方法以加快新藥研發(fā)和審批。2019年已批準(zhǔn)的48個(gè)新藥中，共有30個(gè)新藥（63%）至少獲得四大快速資格中的一種。25個(gè)新藥獲得了孤兒藥資格，有25個(gè)被認(rèn)定為優(yōu)先審評(píng)，均占52%。突破性治療認(rèn)定批準(zhǔn)的藥品有Zulresso、Balversa、Polivy、Turalio和Rozlytrek，占10.4%。全球范圍內(nèi)共有62個(gè)首次獲批的抗癌新藥，分布于16個(gè)腫瘤適應(yīng)證的治療領(lǐng)域，主要集中在美國(guó)（10個(gè)）、日本（3個(gè)）和中國(guó)（3個(gè)）。這些藥物適應(yīng)證分布較分散，其中血液領(lǐng)域有8個(gè)新藥獲批。因治療的急需性和現(xiàn)有療法的低有效性原因，各國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)紛紛利用政策紅利加快藥物進(jìn)入市場(chǎng)的速度。16個(gè)腫瘤領(lǐng)域獲批新藥中，15個(gè)獲優(yōu)先審評(píng)、7個(gè)獲孤兒藥資格認(rèn)定、8個(gè)獲突破性療法認(rèn)定。

美國(guó)FDA的優(yōu)先審批有利于臨床所需的新藥及早上市，也是企業(yè)設(shè)法早日獲得回報(bào)的渠道。幾年前，美國(guó)國(guó)會(huì)就擔(dān)憂新藥上市后的安全和療效問(wèn)題。PharmExec雜志曾發(fā)表文章懷疑這一制度，因?yàn)樗幬锸欠窨色@得6個(gè)月的優(yōu)先審評(píng)資格原本應(yīng)由美國(guó)FDA根據(jù)該藥物是否是孤兒藥、突破性藥物或者是否滿足醫(yī)療需求綜合評(píng)價(jià)后確定，否則就破壞了美國(guó)FDA的評(píng)價(jià)體系，為其監(jiān)管流程添加了負(fù)擔(dān)。

以2019年為例，美國(guó)FDA批準(zhǔn)的48個(gè)新藥中，超過(guò)20個(gè)（43%）是在第四季度獲批，12月份獲批有7個(gè)，遠(yuǎn)高于平均月度水平。根據(jù)《華爾街日?qǐng)?bào)》2020年1月3日?qǐng)?bào)道，美國(guó)哈佛商學(xué)院研究表明：在年底批準(zhǔn)的藥物或許會(huì)帶來(lái)更多的住院治療事件、危及生命事件，甚至死亡風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)于美國(guó)FDA在年底批準(zhǔn)的新藥，科學(xué)家也擔(dān)憂會(huì)有更高的安全性風(fēng)險(xiǎn)。

醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)的回報(bào)率逐年下降

創(chuàng)新研發(fā)過(guò)程在很大程度上具有商業(yè)風(fēng)險(xiǎn)，投資有回報(bào)才能促使投資者、企業(yè)家有從事研發(fā)的積極性。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2000年以來(lái)投資回報(bào)率在快速下降，回報(bào)率從2000年20%，降到2010年10.9%、2016年3.7%、2018年的1.9%。也就是說(shuō)，從在2000年時(shí)的5年后可以收回投資成本，經(jīng)過(guò)近20年的變化，需要花費(fèi)近50年才能收回投資成本，這其中的原因有研發(fā)成本虛高、臨床價(jià)值難認(rèn)可、新藥價(jià)高難以承受等因素。

過(guò)去20年間，新藥研發(fā)成本快速增長(zhǎng)，從不足15億美元上升到現(xiàn)在的26億美元?！犊茖W(xué)》雜志2018年發(fā)布了一個(gè)調(diào)查報(bào)告，列舉了4個(gè)醫(yī)藥研發(fā)公司的研發(fā)資金投入和運(yùn)營(yíng)推廣資金投入的數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)后者明顯高于前者。這4家公司的平均總投入是237億美元，而其中運(yùn)營(yíng)投入為135億美元，真正研發(fā)投入僅102億美元。

此外，資金和投入回報(bào)失調(diào)迫使藥企調(diào)整創(chuàng)新戰(zhàn)略。2019年12月，賽諾菲宣布停止糖尿病藥物的研發(fā)工作，并緊縮開支和調(diào)整供應(yīng)鏈，到2022年擬節(jié)省22億美元的研發(fā)開支。安進(jìn)也宣布退出中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的研發(fā)，繼而與百濟(jì)簽訂了27億美元的合作合同以共同開發(fā)腫瘤藥物。默沙東宣布因企業(yè)重組改造項(xiàng)目裁員，法國(guó)的研發(fā)裁員超過(guò)1/3。除默沙東外，2019年以來(lái)跨國(guó)藥企裁員的消息不斷。

政府為減輕醫(yī)保負(fù)擔(dān)，導(dǎo)向鼓勵(lì)使用仿制藥，從而擠占創(chuàng)新藥的市場(chǎng)份額。各國(guó)政府均將一定比例GDP的資金用于國(guó)民醫(yī)療服務(wù)開支，并根據(jù)政府和個(gè)人的負(fù)擔(dān)能力確定醫(yī)保報(bào)銷比例和范圍。從美國(guó)這幾年的處方量統(tǒng)計(jì)來(lái)看，91%為仿制藥處方，僅9%為創(chuàng)新（專利）藥。而這一政策不但擠占了新藥市場(chǎng)，也影響了新藥的回報(bào)率。美國(guó)鼓勵(lì)使用仿制藥政策，每年可節(jié)約2600億美元的開支。德國(guó)和英國(guó)的仿制藥處方量分別是82%和73%，專利藥分別為18%和27%。

醫(yī)藥創(chuàng)新的“核心目標(biāo)”是臨床療效

臨床試驗(yàn)失敗的原因在不同階段有所不同。有文獻(xiàn)對(duì)Ⅰ期臨床試驗(yàn)和Ⅱ期臨床試驗(yàn)失敗案例分析發(fā)現(xiàn)，Ⅰ期臨床試驗(yàn)失敗最多的原因是安全性，因有效性失敗的比例不足9%（14/157）；到Ⅱ期臨床試驗(yàn)，失敗最多的原因是有效性，比例達(dá)35%（31/89）；而到了Ⅲ期臨床試驗(yàn)，有效性作為最主要的失敗原因，占比高達(dá)55%。

在廣泛臨床應(yīng)用中，即使已經(jīng)批準(zhǔn)上市的新藥也不可能對(duì)患者100%有效。2019年7月，英國(guó)醫(yī)學(xué)雜志（BMJ）分析自2011年以來(lái)在歐洲上市的216個(gè)新藥的療效，認(rèn)為只有1/4的新藥的療效超過(guò)了現(xiàn)有市場(chǎng)的藥物，而3/4的藥物療效基本微弱，或無(wú)療效。

失敗的臨床試驗(yàn)對(duì)研究者和等待新藥上市的患者產(chǎn)生了重大的影響。15個(gè)臨床試驗(yàn)失敗案例中包括不同公司的項(xiàng)目，如2019年諾華投資了3項(xiàng)最大的失敗案例，而AbbVie和Biogen、Eisai則投資了兩項(xiàng)失敗試驗(yàn)。從技術(shù)上講，此名單囊括了從小分子到生物制劑、疫苗、基因療法和基因編輯等方面的藥物。

如治療神經(jīng)膠質(zhì)瘤的Depatux-M因在Ⅲ期-1臨床試驗(yàn)，因患者效果達(dá)不到預(yù)期而失敗。目前，患者大多接受了外科手術(shù)和化/放療，但前景仍然黯淡，平均生存時(shí)間僅為12～18個(gè)月，診斷后僅有5%的存活率。

又如Biogen和Eisai公司聯(lián)合研制的BACE抑制劑Elenbecestat治療阿爾茨海默癥藥物于2018年9月暫停了試驗(yàn)。該藥被設(shè)計(jì)為阻止參與形成淀粉樣β肽的酶，是數(shù)十種失敗的靶向淀粉樣蛋白藥物中的一種。由于安全性和有效性問(wèn)題，其研究被擱置，甚至還可能導(dǎo)致癥狀惡化。此外，藥害事件是全球關(guān)注的重大問(wèn)題。據(jù)媒體2018年8月報(bào)道，現(xiàn)在處于極度抵制阿片類藥物時(shí)期，美國(guó)因止痛藥濫用而導(dǎo)致死亡人數(shù)增加已經(jīng)影響到人均壽命。2017年約有67000人死于處方藥濫用，所以美國(guó)FDA嚴(yán)控此類藥物開發(fā)。如經(jīng)過(guò)近15年的臨床前和臨床研發(fā)的新藥NKTR-181（Loxicodegol），從安全角度考慮，在2019年1月初被美國(guó)FDA投票否決上市申請(qǐng)。（摘自中國(guó)醫(yī)藥科技出版社《論生物醫(yī)藥發(fā)展（2011—2020年文集）》，文中數(shù)據(jù)均為截稿時(shí)間數(shù)據(jù)）

(責(zé)任編輯：劉思慧)