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　　每年二月的最后一天是國際罕見病日。今年2月28日，迎來第18個國際罕見病日。

　　兩年前，安徽李先生并不知曉這個日子。2023年4月，李先生的孩子被診斷出患有罕見病，從此，任何和罕見病相關(guān)的“風(fēng)吹草動”，李先生都格外關(guān)注，包括這個特殊日子。

　　“近年來，在國家政策的推動下，政府有關(guān)部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)、公益組織等都在托起罕見病患者生命之舟?！闭跒閲H罕見病日活動忙碌的蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方表示。

　　用得上 解決臨床急需

　　“當(dāng)時孩子剛剛滿月，被診斷患有一種罕見病——軟骨發(fā)育不全，當(dāng)?shù)蒯t(yī)院不知道如何治療，全家感覺天都塌了。”回憶起這一幕，李先生內(nèi)心依然隱隱作痛，“更絕望的是，孩子兩個月后，出現(xiàn)呼吸暫停的情況，當(dāng)?shù)蒯t(yī)生告訴我們：孩子隨時可能離開，能活到一歲的希望渺茫?！?/p>

　　李先生無法接受這個事實，上網(wǎng)查找各種信息，終于查到伏索利肽能治孩子的病，但這個藥并沒有在我國上市。

　　剛剛有了希望，希望又隨之破滅。

　　但實際上，此時我國已經(jīng)有患者因為特許政策在海南用上了伏索利肽。遺憾的是，那時候李先生沒有得到這個信息。

　　這個政策就是2018年國務(wù)院賦予海南省政府對海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱樂城先行區(qū)）使用特許藥械的審批權(quán)，允許在樂城先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用國外已經(jīng)上市、國內(nèi)尚未注冊的國際創(chuàng)新藥械。2019年，政策細(xì)化落地。2022年6月，伏索利肽首次進(jìn)口到樂城先行區(qū)，由科園信海(北京)醫(yī)療用品貿(mào)易有限公司（以下簡稱上藥科園貿(mào)易）承擔(dān)相關(guān)工作。

　　直到2023年9月，李先生了解到海南可以用藥，“我們片刻不敢耽擱，趕緊準(zhǔn)備買飛機(jī)票，去海南尋求一線希望”。但樂城先行區(qū)特許政策要求患者首診必須到場，而當(dāng)?shù)蒯t(yī)生評估，孩子身體情況不適宜乘坐飛機(jī)，很可能出現(xiàn)生命危險，“我們只好放棄”。希望再一次破滅，李先生心急如焚。

　　2024年10月，李先生突然從網(wǎng)上得知，北京有藥！

　　李先生立刻帶著孩子來到北京。在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院（以下簡稱北京兒童醫(yī)院），完成各項檢查后，醫(yī)生確認(rèn)孩子符合用藥條件，當(dāng)天就注射了伏索利肽。

　　“我們沒想到，這么快能用上藥！更沒想到，用藥僅僅三個月，孩子就能扶著沙發(fā)站起來了！太感謝北京的好政策！”李先生激動地說。

　　參與北京伏索利肽臨時進(jìn)口工作的依然是上藥科園貿(mào)易。該公司董事長楚晨曦向記者介紹說，患者家屬所說的“北京好政策”就是2023年11月國務(wù)院原則批復(fù)同意北京市人民政府上報的《支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》（以下簡稱工作方案）。工作方案明確提出，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用。通俗地講，就是尚未在國內(nèi)上市的罕見病藥品，可以臨時進(jìn)口在北京指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用。

　　楚晨曦回憶起當(dāng)時政策出臺背景。2021年，北京市政府提出要解決更多民生問題。在此過程中，北京首都國際機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會、北京市藥監(jiān)局、中國罕見病聯(lián)盟和上藥科園貿(mào)易等單位及組織共同建議，在天竺綜保區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，為罕見病患者臨時進(jìn)口尚未在國內(nèi)上市的臨床急需藥品。

　　“我們公司開展藥品進(jìn)出口貿(mào)易工作已有十余年，經(jīng)常接到罕見病患者找藥的訴求。按照相關(guān)法規(guī)，未在境內(nèi)上市且未獲得有關(guān)部門批準(zhǔn)的藥品不允許進(jìn)口。我們也想借此機(jī)會，為這個群體發(fā)聲?！背筷卣f。

　　經(jīng)過層層論證之后，建議匯報給北京市人民政府，最終寫入工作方案。2023年11月，工作方案得到國務(wù)院批復(fù)。

　　隨后，北京市藥監(jiān)局立即行動，積極推動相關(guān)政策落地。第一批臨時進(jìn)口的罕見病藥品就是伏索利肽。

　　2024年4月11日，伏索利肽從上藥科園貿(mào)易運(yùn)抵北京兒童醫(yī)院?！巴?，首張?zhí)幏介_出。截至2024年年底，在我院已經(jīng)有19名患兒用上了伏索利肽?！北本﹥和t(yī)院藥學(xué)部主任郭鵬的臉上洋溢著喜悅。受益于首張?zhí)幏降幕颊呒覍儋浰偷哪敲驽\旗，還懸掛在藥學(xué)部會議室的墻上。

　　用得起 減輕高價負(fù)擔(dān)

　　李先生的孩子有藥可用了，全家都松了一口氣，但隨之而來的年治療費(fèi)用超百萬元、而且一直需要到18歲左右的用藥費(fèi)用，又讓李先生一籌莫展。

　　“我們只好抵押房產(chǎn)，但可能高達(dá)幾千萬元的治療費(fèi)用，普通人家都無法承受?！崩钕壬硎尽?/p>

　　事實上，面臨高昂用藥費(fèi)用的不只李先生一家，也遠(yuǎn)不止軟骨發(fā)育不全這一個罕見病群體。

　　蔻德罕見病中心于2024年9月發(fā)布的《時不我待：中國罕見病立法研究報告》顯示：龐貝?。ㄌ窃鄯e病Ⅱ型），國內(nèi)估算患者數(shù)有3.5萬人，治療藥品注射用阿糖苷酶α成人及兒童年用藥費(fèi)用分別約175萬元和98萬元；黏多糖貯積癥Ⅰ型，國內(nèi)估算患者數(shù)有1.89萬人，治療藥品注射用拉羅尼酶濃溶液，成人及兒童年用藥費(fèi)用分別約311萬元和139萬元；X-連鎖低磷酸鹽血癥（低磷性佝僂病），國內(nèi)估算患者數(shù)有7萬人，治療藥物布羅索尤單抗注射液成人及兒童年用藥費(fèi)用分別約156萬元和106萬元……

　　“由于罕見病藥品研發(fā)成本高、用藥人群少，其價格注定高昂，僅靠患者家庭很難承受。即使‘咬牙’用藥，也存在為節(jié)省費(fèi)用不能按時、足量用藥的情況。讓罕見病患者能‘用得起’藥，需要社會各方共同努力?！秉S如方表示。

　　引進(jìn)伏索利肽的過程中，上藥科園貿(mào)易負(fù)責(zé)同境外原研企業(yè)談判、備貨、全程冷鏈配送等。楚晨曦說：“我們力爭在各個環(huán)節(jié)降低成本。比如，在倉儲運(yùn)輸方面只收取成本費(fèi)用。”

　　伏索利肽原研藥企Biomarin Pharmaceutical Inc.也決定降低在中國市場的價格。1月27日，中國軟骨發(fā)育不全患者組織的公眾號“130的視界”發(fā)文，伏索利肽在中國市場的年治療費(fèi)用已調(diào)整至不足百萬元。且該產(chǎn)品已進(jìn)入國內(nèi)部分省市的“惠民?！?，患者如果投保，其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)將進(jìn)一步減輕。

　　據(jù)了解，山東的“齊魯?！敝恍?9元，參保者即可享受包括伏索利肽在內(nèi)的“樂城海外特藥”保險金100萬元，首次患病賠付金額比例達(dá)到80%。

　　用得久 豐富政策工具箱

　　為了讓像李先生孩子這樣的罕見病患者能“用得上、用得起、用得久”罕見病藥品，政策“工具箱”在不斷豐富。

　　在北京，結(jié)合伏索利肽的成功經(jīng)驗，北京市藥監(jiān)局細(xì)化藥品臨時進(jìn)口工作實施流程，于2024年9月發(fā)布《北京市促進(jìn)臨床急需藥械臨時進(jìn)口工作實施方案（試行）》《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實施方案（試行）》，建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”制度，為更多罕見病藥品進(jìn)口厘清道路。

　　更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品企業(yè)也積極行動起來。2024年10月25日，北京市衛(wèi)生健康委公布2024年罕見病藥品保障先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”，共10家醫(yī)療機(jī)構(gòu)入選。首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)也于同月發(fā)布首批罕見病藥品進(jìn)口企業(yè)“白名單”，共4家企業(yè)入選。截至2024年底，已有5個藥品通過北京罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作獲批臨時進(jìn)口。

　　而在粵港澳大灣區(qū)和更早的樂城先行區(qū)，都設(shè)立了各自的臨床急需藥品進(jìn)口政策，支持罕見病藥品進(jìn)口。

　　罕見病患者可根據(jù)自身需求，在診療及用藥地點上有了更多的選擇。

　　清華大學(xué)藥學(xué)院研究員楊悅表示，以人民為中心的政府并不“止惠”于解燃眉之急的“臨時進(jìn)口”，“用得上”政策端的利好不斷釋放。

　　2019年6月，國家藥監(jiān)局與海南省人民政府聯(lián)合啟動了海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，支持樂城先行區(qū)獲得的真實世界數(shù)據(jù)用于藥械注冊申請。截至2024年11月份，共有5款藥品、12款醫(yī)療器械通過使用樂城先行區(qū)真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。

　　2024年9月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關(guān)愛計劃”）》。據(jù)記者初步統(tǒng)計，截至2月28日，已有9個罕見病藥物被納入試點，1個罕見病藥物被公示將納入試點。

　　在支付端，國家基本醫(yī)保、惠民保、商保等積極探索“用得起”的突破口。楊悅認(rèn)為，“多元支付是發(fā)展趨勢”。

　　據(jù)國家醫(yī)保局消息，2024年國家醫(yī)保藥品目錄新增罕見病藥品13種，超過90種罕見病藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。我國還將研究制定丙類藥品目錄，罕見病藥品或?qū)⒓{入其中。

　　楚晨曦是北京市順義區(qū)人大代表，他分享了一個好消息：“我們?yōu)楹币姴』颊吆粲跻约俺袚?dān)部分工作，是盡一名代表的職責(zé)。隨著伏索利肽用量逐漸增多，原研企業(yè)已認(rèn)識到中國市場的巨大需要，已考慮將該產(chǎn)品申請在中國注冊上市。”

　　上藥科園貿(mào)易對外事務(wù)部總經(jīng)理胡曉霞是北京市人大代表，關(guān)注罕見病患者已有十余年。在2025年北京市兩會上，她建議，將北京罕見病藥品保障先行區(qū)進(jìn)口的罕見病藥品納入北京普惠健康保，減輕罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)。

　　記者也了解到，亦有代表委員在即將召開的全國兩會上表示，將針對罕見病用藥提出建議提案。

　　罕見病患者牽動著越來越多人的心——

　　全社會正努力為罕見病患者托起生命之舟。（劉鶴）

(責(zé)任編輯：宋莉)