國際藥訊 | FDA批準(zhǔn)首個(gè)C3抑制劑治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
5月14日,美國FDA批準(zhǔn)Empaveli(pegcetacoplan)用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人患者。PNH是一種罕見的威脅生命的血液疾病,Empaveli是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療PNH的靶向補(bǔ)體C3療法。
PNH是由影響紅細(xì)胞的基因突變引起的。具有這些突變的人的紅細(xì)胞有缺陷,可以被免疫系統(tǒng)破壞,從而導(dǎo)致貧血。PNH的特征是紅細(xì)胞破壞、貧血(紅細(xì)胞無法向組織輸送足夠的氧氣)、血凝塊和骨髓功能受損(無法制造足夠的血細(xì)胞)。該病每百萬人口感染1-1.5人,被確診年齡通常為35-40歲左右,出現(xiàn)嚴(yán)重癥狀的患者確診后的中位生存期為10年;僅出現(xiàn)輕微癥狀的患者可以生存數(shù)十年。
Empaveli的有效性在一項(xiàng)研究中進(jìn)行了評(píng)估,該研究共招募了80名接受過eculizumab(一種已獲批的靶向C5抑制劑)治療的PNH和貧血患者,患者被隨機(jī)分配接受Empaveli或他們當(dāng)前劑量的eculizumab治療16周。16周后,根據(jù)血紅蛋白濃度(貧血的實(shí)驗(yàn)室指標(biāo))比較了兩個(gè)治療組的貧血嚴(yán)重程度。
研究證明,Empaveli組患者的血紅蛋白水平較基線水平的變化方面優(yōu)于eculizumab組。在兩個(gè)治療組中,平均血紅蛋白為8.7g/dL,表明嚴(yán)重貧血(成年男性的血紅蛋白正常值為14g/dL或更高;成年女性的血紅蛋白正常值為12g/dL或更高)。Empaveli組患者的血紅蛋白平均增加2.4g/dL;eculizumab組患者的血紅蛋白平均降低1.5g/dL。
接受Empaveli治療的患者可能會(huì)發(fā)生腦膜炎球菌感染,或容易受到其他嚴(yán)重感染,特別是由包囊細(xì)菌引起的感染。Empaveli還可能會(huì)干擾某些實(shí)驗(yàn)室測(cè)試。同時(shí),應(yīng)該監(jiān)測(cè)患者的輸注相關(guān)反應(yīng)。該藥最常見的副作用是注射部位反應(yīng)、感染、腹瀉、腹痛、呼吸道感染、病毒感染和疲勞。(劉思慧編譯)
來源:https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-treatment-adults-serious-rare-blood-disease
(責(zé)任編輯:劉思慧)
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