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　　近年來，利用真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和監(jiān)管決策是全球制藥工業(yè)界關(guān)注的熱點之一。我國藥品審評機構(gòu)自2018年啟動真實世界研究相關(guān)工作以來，在制定技術(shù)指導(dǎo)原則、開展應(yīng)用試點項目及建立相關(guān)工作機制等方面取得較大進(jìn)展。

　　構(gòu)建真實世界研究指導(dǎo)原則體系

　　2019年以來，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）積極推進(jìn)真實世界研究相關(guān)指導(dǎo)原則制定工作，明確對真實世界證據(jù)的態(tài)度以及相關(guān)技術(shù)要求，努力構(gòu)建真實世界研究指導(dǎo)原則體系。

　　2019年至2020年，藥審中心組織國內(nèi)外專家起草《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》3項指導(dǎo)原則。上述指導(dǎo)原則分別聚焦真實世界證據(jù)應(yīng)用的一般原則、真實世界數(shù)據(jù)治理和適用性評估、真實世界研究應(yīng)用于兒童藥物研發(fā)，基本構(gòu)建形成了真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的技術(shù)評價與標(biāo)準(zhǔn)體系。

　　其中，《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》結(jié)合我國藥物研發(fā)實際，梳理、研究和提煉利用真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和評價的一般原則和基本技術(shù)要求，包括真實世界研究的相關(guān)定義、真實世界數(shù)據(jù)的來源和適用性、支持藥物監(jiān)管決策的適用情形、真實世界研究的基本設(shè)計、真實世界證據(jù)的評價原則和與審評機構(gòu)溝通交流注意事項等，為工業(yè)界利用真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)提供科學(xué)可行的指導(dǎo)意見。該指導(dǎo)原則于2020年1月發(fā)布后，立刻受到國內(nèi)外廣泛關(guān)注。

　　《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》進(jìn)一步指導(dǎo)和規(guī)范申辦者利用真實世界數(shù)據(jù)生成真實世界證據(jù)。該指導(dǎo)原則提出，高質(zhì)量適用的真實世界數(shù)據(jù)是產(chǎn)生真實世界證據(jù)的前提條件；同時明確，如何使收集的真實世界數(shù)據(jù)能夠成為或經(jīng)治理后能夠成為滿足臨床研究目的所需的分析數(shù)據(jù)，以及如何評估真實世界數(shù)據(jù)是否適用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)，是使用真實世界數(shù)據(jù)形成真實世界證據(jù)支持藥物監(jiān)管決策的關(guān)鍵問題。該指導(dǎo)原則于2021年4月發(fā)布。

　　考慮到我國兒童藥物研發(fā)及藥品注冊的實際需要，為及時傳遞監(jiān)管部門對于新理念與新方法的考慮，同時配合國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）發(fā)布的兒童藥物臨床研究指南《E11（R1）》在我國的落地實施，藥審中心于2020年8月發(fā)布《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。該指導(dǎo)原則的出臺有助于藥物研發(fā)者和臨床研究者更好理解真實世界證據(jù)在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用。

　　2021年6月，國家藥監(jiān)局發(fā)布中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃第二批重點項目，“真實世界數(shù)據(jù)支持中藥、罕見病治療藥物、創(chuàng)新和臨床急需醫(yī)療器械評價方法研究”是其中之一。2022年，藥審中心陸續(xù)發(fā)布《患者報告結(jié)局在藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（試行）》《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則（試行）》，同時還就《藥物真實世界研究設(shè)計與方案框架指導(dǎo)原則（征求意見稿）》《真實世界證據(jù)支持藥物注冊申請的溝通交流指導(dǎo)原則（征求意見稿）》向社會征求意見；目前正在組織研究在中藥研發(fā)中運用真實世界證據(jù)的技術(shù)指南，真實世界指導(dǎo)原則體系正在不斷完善。

　　以溝通交流促真實世界研究實踐

　　為保證申辦者開展的真實世界研究符合監(jiān)管要求，促進(jìn)申辦者與審評機構(gòu)充分溝通交流，確保雙方對使用真實世界證據(jù)以及在真實世界研究方案等方面達(dá)成共識至關(guān)重要。已發(fā)布的真實世界研究相關(guān)指導(dǎo)原則均鼓勵申辦者及時與監(jiān)管機構(gòu)溝通交流，并針對溝通交流的重要時間節(jié)點和事項提出建議。

　　相關(guān)指導(dǎo)原則發(fā)布后，藥審中心收到與真實世界研究相關(guān)的溝通交流和注冊申請日益增多，這些溝通交流主要涉及真實世界研究的適用性和研究設(shè)計，如對照的設(shè)置、樣本量計算、數(shù)據(jù)適用性評價、對混雜因素的控制和評估等關(guān)鍵問題。對上述問題進(jìn)行深入討論，促進(jìn)了臨床研究相關(guān)方對于真實世界證據(jù)的充分理解和接受，目前已有多個品種開展真實世界研究。通過實踐，申辦者和審評機構(gòu)都在逐漸積累經(jīng)驗。

　　海南真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點見效

　　2019年，國家藥監(jiān)局圍繞“創(chuàng)新、質(zhì)量、效率、體系、能力”主題，啟動中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃，并將海南開展的臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作納入計劃。國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，探索將臨床真實世界數(shù)據(jù)用于藥品醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊和監(jiān)管決策實踐。

　　2020年11月，國家藥監(jiān)局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)設(shè)立，按照監(jiān)管科學(xué)行動計劃推進(jìn)研究工作。根據(jù)前期工作基礎(chǔ)，藥審中心與海南省藥監(jiān)局經(jīng)過遴選，在首批真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作中納入3個品種。對納入真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點的品種，針對研究過程中遇到的具體問題和試點中遇到的共性挑戰(zhàn)，藥審中心通過與申請人召開面對面會議、視頻會議，組織專家研討等多種形式進(jìn)行了高頻次討論，及時回應(yīng)企業(yè)溝通交流需求。為保證討論充分，藥審中心對試點品種的溝通交流會不作時長限制，直到達(dá)成共識。在海南開展的真實世界研究數(shù)據(jù)多納入較關(guān)鍵注冊研究基線更復(fù)雜、更接近臨床實踐的患者，觀察到與關(guān)鍵注冊研究相似的安全性特征和療效數(shù)據(jù)，為評價中國人群的療效注冊研究提供了有力支撐。

　　為更好保證溝通協(xié)調(diào)順暢，扎實推進(jìn)藥品真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，經(jīng)國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，藥審中心于2021年7月與海南省藥監(jiān)局、樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局就真實世界研究試點工作建立藥品真實世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機制。在該工作機制下，藥審中心加快推進(jìn)落實藥品真實世界數(shù)據(jù)研究試點有關(guān)工作，后續(xù)符合要求的品種將被陸續(xù)動態(tài)納入試點工作。2022年，在工作機制的常態(tài)化管理下，已有10個品種納入試點工作，涵蓋抗腫瘤、心血管和眼科用藥等多個適應(yīng)癥，可以更好地惠及公眾健康。為進(jìn)一步鞏固總結(jié)應(yīng)用試點工作經(jīng)驗，優(yōu)化完善工作機制，強化溝通交流程序，11月18日，藥審中心同海南省藥監(jiān)局和樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局又聯(lián)合修訂發(fā)布了《國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心、海南省藥品監(jiān)督管理局、海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局開展藥品真實世界研究工作實施辦法》，明確了各方職責(zé)、申報程序、溝通交流程序、退出程序和保障措施，成為試點品種經(jīng)驗制度化的又一里程碑。

　　著力解決兒童藥物研發(fā)困境

　　近年來，為解決兒童藥物研發(fā)難的問題，藥審中心出臺一系列鼓勵研發(fā)創(chuàng)新、提升審評效率、改進(jìn)工作作風(fēng)、保障藥品安全的措施，其中合理使用真實世界研究或使用真實世界元素，可提高藥物研發(fā)的效率，有力緩解或解決一些RCT（隨機對照試驗）不可行或非最優(yōu)的困境。由于藥品說明書的更新遲于醫(yī)療實踐進(jìn)展，兒科臨床存在“經(jīng)驗性給藥”現(xiàn)象?！敖?jīng)驗性給藥”實踐及長期積累的大量“經(jīng)驗性給藥”處方數(shù)據(jù)，為實施真實世界研究和采用真實世界證據(jù)支持已上市藥品擴(kuò)展兒童應(yīng)用提供了可能。

　　藥審中心充分利用兒童醫(yī)療機構(gòu)數(shù)據(jù)資源，采用真實世界研究方法，遵循審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，通過組織專家論證、對外公開征求意見，先后篩選出多個建議修訂說明書的品種清單和具體修訂內(nèi)容。藥審中心鼓勵和支持兒童醫(yī)療機構(gòu)開展研究，參照境內(nèi)外診療指南和臨床需求選定具體品種，在評估我國兒科臨床實踐中獲得的處方數(shù)據(jù)適用性后，探索將真實世界研究數(shù)據(jù)通過科學(xué)合理的統(tǒng)計分析轉(zhuǎn)化為支持?jǐn)U展兒童應(yīng)用的證據(jù)，積極促進(jìn)將“經(jīng)驗性給藥”數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為藥品說明書信息，指導(dǎo)兒科安全合理用藥，推動解除兒童藥物研發(fā)困局。

　　真實世界研究加快中藥新藥研發(fā)

　　一直以來，中醫(yī)藥發(fā)展面臨循證醫(yī)學(xué)證據(jù)不足、符合中醫(yī)特點的臨床評價體系待建立等問題，而充分利用真實世界數(shù)據(jù)可有效促進(jìn)中藥復(fù)方制劑的臨床研究。對于名老中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥醫(yī)療機構(gòu)制劑等已有人用經(jīng)驗藥物的臨床研發(fā)，在處方固定、生產(chǎn)工藝路線基本成型的基礎(chǔ)上，若能將真實世界研究與隨機臨床試驗相結(jié)合，將為此類中藥探索出科學(xué)可行的臨床研發(fā)路徑，并提供監(jiān)管決策依據(jù)。

　　2021年7月，藥審中心在?？谡匍_中藥真實世界研究研討會。目前，基于中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃第二批重點項目，藥審中心正在研討起草真實世界研究在中藥臨床療效評價中的應(yīng)用指導(dǎo)原則，努力健全符合中藥特點的審評體系，促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新，推進(jìn)中藥監(jiān)管體系和監(jiān)管能力現(xiàn)代化。

　　展望未來，藥審中心將進(jìn)一步探索和實踐真實世界證據(jù)在支持藥品監(jiān)管決策中的應(yīng)用，不斷完善真實世界研究評價藥品有效性和安全性的相關(guān)技術(shù)要求，為深化藥品審評審批制度改革、促進(jìn)監(jiān)管科學(xué)發(fā)展貢獻(xiàn)力量；努力通過推動真實世界研究，緩解兒童用藥不足問題，彰顯中醫(yī)藥臨床價值。同時，藥審中心將與海南省藥監(jiān)局進(jìn)一步動態(tài)穩(wěn)步積極推進(jìn)臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，共同推進(jìn)基于真實世界證據(jù)的科學(xué)監(jiān)管實踐；深入研究應(yīng)用試點工作中的重點問題，共同探索將臨床真實世界數(shù)據(jù)用于藥品注冊和監(jiān)管決策實踐，并將經(jīng)驗轉(zhuǎn)化為指導(dǎo)原則，為藥品審評審批制度改革提供新的途徑和方法，從而推進(jìn)藥品監(jiān)管科學(xué)發(fā)展，更好地服務(wù)公眾健康需求。

　　延伸閱讀

　　國外藥品管理機構(gòu)推動真實世界研究工作情況

　　2009年，美國復(fù)蘇與再投資法案的實施對實效比較研究（CER）起到了巨大推動作用?；贑ER的真實世界環(huán)境的背景，真實世界研究（RWR/RWS）得以被更廣泛地應(yīng)用。

　　美國于2016年12月通過的《21世紀(jì)治愈法案》，鼓勵美國食品藥品管理局（FDA）開展研究，并使用真實世界證據(jù)支持藥物和其他醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管決策，加快醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)。在該法案的推動下，2017年至2019年，F(xiàn)DA先后發(fā)布《使用真實世界證據(jù)支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》《臨床研究中使用電子健康檔案數(shù)據(jù)指南》《真實世界證據(jù)計劃的框架》和《使用真實世界數(shù)據(jù)和真實世界證據(jù)向FDA遞交藥物和生物制品資料》。

　　歐盟藥品管理局（EMA）于2013年參與的GetRealInitiative項目，致力于開發(fā)出收集與綜合真實世界證據(jù)（RWE）的新方法，以便更早地用于藥品研發(fā)和醫(yī)療保健決策過程中。EMA于2014年啟動適應(yīng)性許可試點項目，探索真實世界數(shù)據(jù)（包括觀察性研究數(shù)據(jù)等）用于監(jiān)管決策的可行性。2017年，歐盟藥品局總部（HMA）與EMA聯(lián)合成立大數(shù)據(jù)工作組，旨在使用大數(shù)據(jù)改進(jìn)監(jiān)管決策并提高證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，其中RWE是大數(shù)據(jù)的一個子集，包括電子健康檔案、登記系統(tǒng)、醫(yī)院記錄和健康保險等數(shù)據(jù)。

　　日本藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）在國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）層面提出了更高效利用真實世界數(shù)據(jù)開展上市后藥物流行病學(xué)研究的技術(shù)要求新議題。

　　事實上，全球使用真實世界數(shù)據(jù)對醫(yī)療產(chǎn)品進(jìn)行安全性評價已經(jīng)積累了豐富的實踐經(jīng)驗。2008年，美國FDA啟動哨點計劃，利用現(xiàn)有的電子醫(yī)療健康數(shù)據(jù)，實現(xiàn)對上市后醫(yī)療產(chǎn)品安全性的主動監(jiān)測。（摘編自《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》）

　?。▏宜幈O(jiān)局藥品審評中心供稿 ）

(責(zé)任編輯：王哲涵)