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　　中國食品藥品網(wǎng)訊（記者陸悅） 利用真實世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。考慮到我國兒童藥物研發(fā)及藥品注冊中的實際需要，8月31日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發(fā)布《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（以下簡稱《原則》）。該《原則》將幫助企業(yè)更好地理解《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用，著重介紹現(xiàn)階段真實世界研究支持我國兒童藥物研發(fā)時的常見情形及關(guān)注點，并例舉了真實世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)的案例。

　　為什么要用真實世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)？

　　兒童藥物短缺與超說明書用藥是全球共同面臨的難題。我國有2.77億兒童人口，兒童藥物市場容量巨大，然而兒童藥物生產(chǎn)廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”局面始終存在。

　　《原則》指出，通常情況下，藥物研發(fā)需要在目標(biāo)治療人群中開展設(shè)計科學(xué)和良好控制的研究，用以評價藥物的有效性和安全性。兒童藥物研發(fā)遵循同樣的原則，也需要通過適當(dāng)?shù)难芯繑?shù)據(jù)支持藥物在目標(biāo)年齡段兒童患者中的合理使用。然而在實際操作中，按照傳統(tǒng)臨床試驗的設(shè)計和研究方法，以兒童為受試者的試驗與成人試驗相比，面臨更多困難與挑戰(zhàn)。兒童臨床試驗常常難以開展或進展緩慢，導(dǎo)致藥物在兒童中使用的有效性和安全性評價證據(jù)不足，從而影響兒科臨床中藥品的可及性和使用規(guī)范性。

　　為破解兒童藥物短缺問題，當(dāng)前，各國藥品監(jiān)管機構(gòu)、制藥工業(yè)界和學(xué)術(shù)界都在探索更多的新方法和新技術(shù)，以獲得藥物在兒童中合理使用的證據(jù)。其中，應(yīng)用真實世界研究（Real-WorldResearch/Study，RWR/RWS）的方法獲得可靠數(shù)據(jù)，并形成用于支持監(jiān)管決策的證據(jù)是諸多新方法和新技術(shù)中的一種，為兒童新藥注冊、擴展兒童適應(yīng)癥、完善兒童用藥劑量等提供支持。

　　資料顯示，早在2017年8月，ICH（人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會）即發(fā)布了《用于兒科人群的醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的臨床研究補充文件（E11（R1））》，文中指出：“對真實世界中兒科藥物給藥行為的理解和對相應(yīng)風(fēng)險的管理，將有助于研發(fā)出安全的藥品。”今年1月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則》，其中明確指出，利用真實世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。

　　《原則》同時強調(diào)，相比成人群體，針對兒童的基礎(chǔ)研究與臨床研究相對有限，在應(yīng)用真實世界研究時，需特別關(guān)注兒童相關(guān)的發(fā)育生理學(xué)、病理生理學(xué)、藥理學(xué)、治療學(xué)知識與信息的掌握。

　　真實世界研究可應(yīng)用于哪些情形？

　　《原則》指出，真實世界研究并非簡單的數(shù)據(jù)采集，而是在真實醫(yī)療環(huán)境中獲得質(zhì)量可靠的數(shù)據(jù)，對藥物相關(guān)的具體問題進行解答。目前，在我國兒童藥物研發(fā)中，真實世界研究較常應(yīng)用于幾種情形：

　　一是批準用于我國兒童的新活性成分藥品的上市后臨床安全有效性研究。目的主要是觀察藥物長期療效和對兒童生長發(fā)育的影響，并收集其他罕見或遠期不良反應(yīng)，包括上市前臨床研究中關(guān)注到的其他與療效或安全性相關(guān)的問題也要在上市后研究中予以解答。

　　二是境外已批準用于成人和兒童、我國已批準用于成人的藥品，采用數(shù)據(jù)外推策略申報用于我國兒童。按照《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則》所建議的方法獲得外推結(jié)論，對于符合豁免兒童臨床試驗標(biāo)準的情況，通常要求在上市后開展真實世界研究，以驗證劑量合理性，收集用藥安全性數(shù)據(jù)，以及為劑量優(yōu)化提供依據(jù)。

　　三是我國上市的臨床常用藥品，使用超說明書用藥數(shù)據(jù)支持適應(yīng)癥擴展至兒童應(yīng)用。目前我國兒童專用藥品有限，多數(shù)兒科疾病的治療在使用成人與兒童共用藥。然而，藥品適應(yīng)癥由成人向兒童的擴展往往相對滯后，導(dǎo)致一些上市多年的臨床常用藥品長期處于兒科超說明書使用中。如果已有大量較為規(guī)范的、滿足數(shù)據(jù)質(zhì)量及統(tǒng)計分析要求的臨床實際處方數(shù)據(jù)，或具備開展前瞻性臨床實際處方數(shù)據(jù)收集條件的藥品，可以應(yīng)用真實世界研究的方法支持適應(yīng)癥擴展至兒童應(yīng)用。

　　四是針對罕見病，或一些缺乏有效治療手段的兒科危重癥、早產(chǎn)兒或新生兒疾病的藥物研發(fā)，可能存在著由于科學(xué)、倫理或?qū)嵤┑确矫娴脑蚨鵁o法開展傳統(tǒng)的隨機對照臨床試驗的情況，真實世界數(shù)據(jù)可以作為單臂研究的歷史或外部對照。

　　此外，真實世界研究還可以應(yīng)用于擴展（如向低齡兒童擴展）或精準化適用人群、優(yōu)化給藥劑量或頻次（如根據(jù)體重或體表面積細化劑量）、完善或修改給藥操作或流程（如與不同類型果汁、果醬等同服）、藥品衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)或生活質(zhì)量研究等。此類情形通常涉及已批準用于我國兒童的藥品，從我國兒科臨床實際需要出發(fā)，在已知的藥物安全有效性研究證據(jù)基礎(chǔ)上，進一步完善藥物的治療學(xué)效應(yīng)和擴充兒童合理用藥信息。

　　《原則》還介紹兩個真實世界研究用于我國兒童藥物研發(fā)中的典型案例：一是布洛芬注射液，該藥品首先批準用于中國成人，在上市一段時間之后，申請通過豁免中國兒童臨床研究的方式增加原研藥已批準的兒童適應(yīng)癥；另一個是丙酸氟替卡松吸入氣霧劑，該品種利用境外≥1歲兒童臨床研究證據(jù)申請擴展中國適用人群范圍，從我國已批準的“≥4歲兒童”擴展至與境外批準一致的“≥1歲兒童”。

(責(zé)任編輯：張可欣)